Op B-cell maturation antigen (BCMA) gerichte CAR T-celtherapie is een opkomende behandeloptie voor multipel myeloom. Een systematisch overzicht en meta-analyse van gepubliceerde studies heeft veiligheid en klinische werkzaamheid van deze behandeling geïnventariseerd. Prof. Sébastien Anguille (Universiteit van Antwerpen) en collega’s publiceren de meta-analyse in het Journal of Hematology & Oncology.¹

In de literatuur tussen begin 2015 en begin 2020 vonden de onderzoekers 27 klinische studies (640 patiënten) die aan de inclusiecriteria van de meta-analyse voldeden. De patiënten kregen in totaal 23 verschillende CAR T-celproducten. Cytokine release syndrome werd gezien in 80,3% van de patiënten, en neurotoxiciteit in 10,5%. De gepoolde overall response rate was 80,5% (95%-bti 73,5-85,9) met complete respons in 44,8%. Onder patiënten die alpaca/lama-gebaseerde constructen kregen was de gepoolde CR rate 71,9% versus slechts 18,0% in studies met retrovirale vectoren voor CAR-transductie. De gepoolde mediane progressievrije overleving was 12,2 maanden, vergeleken met 1,9 maanden in controlepatiënten die inactieve CAR T-celdoses kregen (HR 0,14; p<0,0001).

De onderzoekers concluderen dat BCMA-gerichte CAR T-celtherapie voor multipel myeloom geassocieerd was met aanzienlijke toxiciteit maar ook hoge klinische werkzaamheid.

1.Roex G, Timmers M, Wouters K et al. Safety and clinical efficacy of BCMA CAR-T-cell therapy in multiple myeloma. J Hematol Oncol 2020;13:164

Summary: A meta-analysis of 27 clinical studies (640 patients) published between 01/01/2015 and 01/01/2020 found that, although considerable toxicity was observed, BCMA-targeted CAR-T-cell therapy was highly efficacious for multiple myeloma, even for advanced MM. The pooled median progression-free survival was 12.2 months, compared to 1.9 months in controls receiving inactive CAR-T-cell dose (HR 0.14; p<0.0001).