Evidentie voor het gebruik van orale metronome chemotherapie voor progressieve pediatrische solide tumoren berust op enige kleine eenarmige retrospectieve en fase 1- en 2-studies. Dr. Sameer Bakhshi (All India Institute of Medical Sciences, New Delhi) en collega’s hebben een studie uitgevoerd van de waarde van metronome chemotherapie voor pediatrische primaire extracraniale solide tumoren met progressie na twee of meer lijnen chemotherapie. Ze publiceren de studie online in JAMA Oncology.¹

De dubbelblinde placebogecontroleerde studie werd uitgevoerd in het All India Institute. Deelnemers waren 108 kinderen in de leeftijd van vijf tot achttien jaar, die tussen oktober 2013 en januari 2016 werden behandeld. Ze werden gerandomiseerd naar orale metronome chemotherapie (dagelijks celecoxib en thalidomide; afwisselend etoposide en cyclofosfamide; n=56) of placebo (n=52) plus beste ondersteunende zorg. De ziektestatus werd bepaald bij aanvang, na negen weken, na achttien weken, en na zevenentwintig weken of bij progressie. Het primaire eindpunt van de studie was het percentage patiënten zonder progressie na zes maanden.

De mediane follow-up was 2,9 maanden. De zes-maands progressievrije overleving was 0% in de placebogroep versus 3,6% in de metronome-chemotherapiegroep (p=0,24). Er was geen statistisch significant verschil tussen beide groepen in mediane PFS (p=0,07) of mediane overall survival (p=0,13). In post-hoc subgroepanalyse werd PFS-profijt van metronome chemotherapie gezien in patiënten die meer dan drie cycli kregen (HR 0,46; p=0,03) en patiënten zonder botsarcoom (HR 0,39; p=0,01).

De onderzoekers concluderen dat metronome chemotherapie, vergeleken met placebo, niet resulteert in verbetering van de zes-maands PFS in kinderen met extracraniële progressieve solide tumoren. Patiënten zonder botsarcoom en patiënten die de therapie langer dan drie cycli verdragen hebben mogelijk wel baat bij de behandeling.

1.Pramanik R, Agarwala S, Kumar Gupta Y et al. Metronomic chemotherapy vs best supportive care in progressive pediatric solid malignant tumors. A randomized clinical trial. JAMA Oncol 2017; epub ahead of print