Chronische oxaliplatine-geïnduceerde perifere neurotoxiciteit (OIPN) is een doseringslimiterende bijwerking van oxaliplatine. De gerandomiseerde fase 3-studie TJMUCH-GI-001 van de Medische Universiteit van Tianjin (China) heeft monosialotetrahexosylganglioside (GM1) voor OIPN geëvalueerd. Dr. Yi Ba en collega’s publiceren de studie in EClinicalMedicine.¹

De studie includeerde 145 patiënten met chronische OIPN. De patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar GM1 (n=73) of placebo (n=72). De meeste patiënten (90% in de GM1-groep en 83% in de placebogroep) kregen tijdens de studie nog steeds oxaliplatine. Het primaire eindpunt van de studie was respons (verbetering van de neurotoxiciteitsklachten met tenminste 30%), bepaald met de nieuw-ontwikkelde MCIPN-vragenlijst, en bepaald met een VAS-vragenlijst. De figuur laat de MCIPN-resultaten zien. MCIPN-respons werd gezien in 53% van de GM1-groep versus 14% van de placebogroep; VAS-respons in 49% versus 22%; dubbele respons (zowel MCIPN als VAS) in 41% versus 7%; en hoge respons (tenminste 50% verbetering) in 32% versus 13%; p<0,01 voor alle vergelijkingen. Vergelijkbare resultaten werden gezien in de patiënten die concurrent oxaliplatine kregen. Er waren geen effecten van GM1 op overleving of tumorrespons, en er waren geen met GM1 samenhangende graad 3 of hoger adverse events.

De onderzoekers concluderen dat GM1 vergeleken met placebo resulteerde in vermindering van de ernst van chronische OIPN.

1.Zhou L, Liu R, Huang D et al. Monosialotetrahexosylganglioside in the treatment of chronic oxaliplatin-induced peripheral neurotoxicity: TJMUCH-GI-001, a randomised controlled trial. EClinicalMedicine 2021.101157

Summary: The single-center phase 3 TJMUCH-GI-001 trial in Tianjin (China) evaluated monosialotetrahexosylganglioside (GM1) for oxaliplatin-induced peripheral neurotoxicity (OIPN). The study showed that GM1 reduced the severity of chronic OIPN compared with placebo. There were no deleterious effects of GM1 on survival or tumor response, and there were no grade 3 or higher GM1-related adverse effects.