Chemotherapie is een standaard eerstelijns behandeling voor B-ALL, maar niet alle zijn chemotherapie-gevoelig of -tolerant. Een multicenter retrospectieve cohortstudie in het Verenigd Koninkrijk heeft eerstelijns blinatumomab (Blina) als vervanging van postremissie chemotherapie voor B-ALL patiënten in de leeftijd van 1 tot en met 24 jaar die chemotherapie-intolerant of –resistent waren geëvalueerd. Prof. Ajay Vora (Great Ormond Street Hospital for Children, Londen) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹



De studie includeerde patiënten die Blina kregen als vervanging voor postremissie intensieve chemotherapie. Blina-responders kregen verdere chemotherapie (Blina-CT groep) of eerste-remissie hematopoïetische stamceltransplantie (Blina-HSCT) indien geïncudeerd. Primaire eindpunten ware gebeurtenisvrije overleving en overall survival in de Blina-CT groep vergeleken met gematchte controles die in de UKALL 2003-studie standaard chemotherapie kregen. Gebeurtenissen werden gedefinieerd als overlijden, relapse, of secundaire maligniteit.

Tussen februari 2018 en februari 2023 werden 105 patiënten behandeld (85 in de Blina-CT groep en 20 in de Blina-HSCT groep). De meerderheid (82%) van de patiënten in de Blina-CT groep kreeg Blina wegens chemotherapie-intolerantie, en deze groep had een hoger risicoprofiel dan niet-geselecteerde B-ALL patiënten. Blina werd goed verdragen, met slechts één graad 4 toxiciteit, en onder de 60 patiënten die pre-Blina MRD-positief waren werd respons gezien in 58 patiënten (97%). Na mediaan 22 maanden follow-up waren gebeurtenisvrije overleving (95% versus 90%) en overall survival (97% versus 94%) in de gematchte Blina-CT groep patiënten niet significant verschillend van die in UKALL 2003. Onder de 20 patiënten in de Blina-HSCT groep overleden 3 patiënten aan complicaties van de transplantatie en hadden 2 relapse.

De onderzoekers concluderen dat Blina veilig en effectief is in de eerstelijns behandeling van B-ALL in jonge chemotherapie-intolerante patiënten.

1.Hodder A, Mishra AK, Enshael A et al. Blinatumomab for first-line treatment of children and young persons with B-ALL. J Clin Oncol 2023; epub ahead of print

Summary: A multicenter retrospective study in the UK found that among young patients (aged 1-24 years) with B-ALL who were chemotherapy –intolerant or chemotherapy-resistant, blinatumomab was a safe and effective alternative to first-line chemotherapy.