Patiënten met gevorderde sarcomen hebben slechte uitkomsten en een hoge unmet need voor ontwikkeling van nieuwe behandelingen. Een multicenter fase 1 studie in de Verenigde Staten heeft de combinatie van botensilimab (BOT; Fc-versterkt anti-CTLA-4) en balstilimab (BAL; anti-PD-1) voor eerder-behandelde gevorderde sarcomen geëvalueerd. Dr. Breelyn Wilky (University of Colorado Cancer Center, Aurora) en collega’s publicerende studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie includeerde 64 patiënten met recidiverend of refractair metastatisch sarcoom. De patiënten kregen intraveneus BOT 1 mg/kg of 2 mg/kg iedere zes weken, in combinatie met intraveneus BAL 3 mg/kg iedere twee weken, voor de duur van ten hoogste twee jaar. Het primaire eindpunt was bepaling van doseringslimiterende toxiciteiten tijdens de escalatiefase. De meest-gerapporteerde treatment-related adverse event was diarree/colitis in 35,9% van de patiënten; graad 3 in 6,3% van de patiënten; er waren geen graad 4 of 5 TRAEs. Onder alle 52 voor werkzaamheid evalueerbare patiënten was de objective response rate 19,2% (95%-bti 9,6-32,5); met ORR 27,8% (9,7-53,5) onder de 18 patiënten met angiosarcoom; 33,3% in visceraal subtype en 22,2% in cutaan subtype. Deze figuur toont de progressievrije overleving en overall survival.

De onderzoekers concluderen dat de combinatie van BOT en BAL veelbelovende werkzaamheid en veiligheid heeft laten zien in een groot cohort van patiënten met eerder-behandelde gevorderde sarcomen.

1.Wilky BA, Schwartz GK, Gordon MS et al. Botensilimab (Fc-enhanced anti-cytotoxic lymphocyte association protein-4 antibody) plus balstilimab (anti-PD-1 antibody) in patients with relapsed/refractory metastatic sarcomas. J Clin Oncol (2025) 24-0254.

Summary: A multicenter phase 1 trial in the United States found promising efficacy and safety in a large cohort of pretreated sarcoma patients.