Patiënten met refractair centraal-zenuwstelsel leukemie (rCNSL) hebben een slechte prognose. Er is geen bekende effectieve therapie. In casusbeschrijvingen zijn aanwijzingen gezien voor werkzaamheid van sorafenib voor hersenmetastasen, onder andere van leukemie. Een multicenter fase 2-studie in China heeft de combinatie van sorafenib met conventionele behandeling voor rCNSL geëvalueerd. Prof. Qifa Liu (Zuidelijke Medische Universiteit, Guangzhou) en collega’s publiceren de studie in Cancer.¹

De studie includeerde 26 patiënten: zeventien met geïsoleerd rCNSL, zeven met hematologisch recidief, en twee met een ander extramedullair recidief. Het primaire eindpunt van de studie was percentage patiënten met complete remissie na acht weken sorafenib plus conventionele therapie. Na acht weken waren er eenentwintig patiënten met complete remissie en twee met partiële remissie, voor een CRR van 80,8% (95%-bti 62,1-91,5) en een ORR van 88,5% (71,0-96,0); het twee-jaars gebeurtenisvrije-overlevingspercentage was 75,0% (54,5-88,3) en het twee-jaars overall survival percentage was 76,9% (54,2-90,4). Zes patiënten (23%) hadden graad 3 of 4 treatment-related adverse events, waaronder chronische en acute GVHD en rash. Er waren geen graad 5 TRAEs.

De onderzoekers concluderen dat sorafenib in combinatie met conventionele behandelingen effectief en veilig was in patiënten met rCNSL.

1.Chen X, Huang J, Xu N et al. A phase 2 study of sorafenib combined with conventional therapies in refractory central nervous system leukemia. Cancer 2022; epub ahead of print

Summary: A multicenter phase 2 study in China found that sorafenib combined with conventional therapies is effective and safe for refractory central nervous system leukemia.