CPX-351 is
een geïncapsuleerde vorm van cytarabine en daunorubicine. Een fase 2-studie in
twaalf centra in Frankrijk heeft veiligheid en werkzaamheid geïnventariseerd van
CPX-351 voor hoger-risico myelodysplastisch syndroom (MDS) en chronische
myelomonocytische leukemie (CMML). Dr. Pierre Peterlin (Universiteitsziekenhuis
Nantes) en zijn collega’s van de Groupe
Francophone des Myélodysplasies publiceren de studie in The Lancet Haematology.1De studie includeerde 31 patiënten (21 mannen en 10 vrouwen) met nieuw-gediagnostiseerd hoger-risico MDS of CMML en een ECOG performance status 0 of 1. Ze kregen intraveneus CPX-351 (cytarabine 100 mg/m2 en daunorubicine 44 mg/m2) op dagen één, drie en vijf van de inductiebehandeling. Patiënten zonder tenminste partiële respons kregen een tweede inductiecyclus met dezelfde doseringen op dagen één en drie. Patiënten met respons konden vier maandelijkse consolidatiecycli (zelfde doseringen op dag één) of allogene hematopoïetische stamceltransplantatie (allo-HSCT) ondergaan.
Het primaire eindpunt van de studie was percentage patiënten met respons na één of twee inductiecycli. Respons werd gezien in 27 patiënten (ORR 87%; 95%-bti 70-96). Zestien patiënten (52%) kregen tenminste één consolidatiecyclus, en 29 patiënten (94%) ondergingen allo-HSCT. De meest-gerapporteerde graad 3 of 4 adverse events waren pulmonair (26% van de patiënten) of cardiovasculair (19%). Geen van de patiënten overleed aan gevolgen van de behandeling.
De onderzoekers concluderen dat onder patiënten met hoger-risico MDS of CMML CPX-351 actief en veilig is en bridging naar allo-HSCT mogelijk maakt in de meeste patiënten.
1.Peterlin P, Le Bris Y, Turlure P et al. CPX-351 in higher risk myelodysplastic syndrome and chronic myelomonocytic leukaemia: a multicentre, single-arm, phase 2 study. Lancet Haematol 2023; epub ahead of print
Summary: A phase 2 trial at 12 centers in France found that CPX-351 was active and safe in patients with higher-risk MDS and CMML, allowing bridging to allo-HSCT in most patients.
