Eerdere studies hebben laten zien dat vroege behandeling van hoog-risico smeulend myeloom progressie naar multipel myeloom kan vertragen. Een multicenter fase 2-studie in Spanje heeft onderzocht of een behandeling die wordt gebruikt voor nieuw-gediagnostiseerd multipel myeloom curatief kan zijn onder patiënten met hoog-risico smeulend myeloom. Dr. Maria-Victoria Mateos (Hospital Universitario de Salamanca) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie includeerde patiënten (leeftijd 18 tot en met 70 jaar) met hoog-risico smeulend myeloom (twee-jaars risico van progressie hoger dan 50%). De patiënten kregen inductietherapie met carfilzomib, lenalidomide, en dexamethason (KRd), gevolgd door hoge-dosering melfalan autologe stamceltransplantatie (HDM-ASCT), twee KRd-consolidatiecycli, en twee jaar onderhoudsbehandeling met Rd. Het primaire eindpunt was percentage patiënten met niet-detecteerbare meetbare residuele ziekte (uMRD) na ASCT. Een secundair eindpunt was uMRD-status vier jaar na ASCT.

De studie includeerde 90 patiënten met een mediane follow-up van 70,1 maanden (range 28,4-89,9). Drie maanden na ASCT had 62% van de patiënten uMRD, en vier jaar na ASCT was deze uMRD-status behouden gebleven in 31%. Progressie tot multipel myeloom werd gezien in vijf patiënten, en biochemische progressie in 36 patiënten. Niet-bereiken van uMRD aan het eind van de behandeling voorspelde biochemische progressie. Het 70-maands overall survival percentage was 92%. Neutropenie en infecties waren de meest-frequente adverse events, resulterend in één geval van behandelingsgerelateerd overlijden. Drie patiënten hadden volgende primaire maligniteiten.

De onderzoekers concluderen dat deze curatieve benadering resulteerde in een veelbelovend percentage van 31% van de patiënten met uMRD-status vier jaar na HDM-ASCT.

1.Mateos M-V, Martinez-López J, Rodriguez Otero P et al. Curative strategy for high-risk smoldering myeloma: carfilzomib, lenalidomide, and dexamethasone (KRd) followed by transplant, KRd consolidation, and Rd maintenance. J Clin Oncol 2024; epub ahead of print

Summary: A multicenter phase 2 trial in Spain evaluated a curative approach for high-risk smoldering myeloma, resulting in uMRD-status in 31% of patients four years after stem-cell transplantation.