Haarcelleukemie (HCL) is een B-cel lymfoproliferatieve aandoening gekenmerkt door een hoge prevalentie van de BRAF-V600E mutatie. Een multicenter fase 2-studie in de Verenigde Staten heeft de combinatie van vemurafenib (BRAF-remmer) en obinutuzumab (anti-CD20) als eerstelijns behandeling voor HCL geëvalueerd. Dr. Jae Park (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York) en collega’s publiceren de studie in NEJM Evidence.¹



De studie includeerde 30 patiënten, die vier cycli vemurafenib 960 mg tweemaal daags kregen, met obinutuzumab toegevoegd in cycli twee tot en met vier. Het primaire eindpunt was complete remissie (CR). Drie patiënten discontinueerden de behandeling wegens adverse events. De 27 patiënten die de vier cycli voltooiden hadden allen CR, en 26 patiënten hadden MRD-negativiteit. BRAF-V600Eallel was niet-detectabel in alle 21 evaluabele patiënten. Na mediaan 34,9 maanden follow-up was in geen van de patiënten relapse gezien. De meest-frequente vemurafenib-gerelateerde adverse events waren rash en arthralgie. Twee patiënten hadden febriele neutropenie, en twee patiënten hadden bloed- of plaatjestransfusie nodig.

De onderzoekers concluderen dat vier cycli van de combinatie van vemurafenib en obinutuzumab CR induceerde in meer dan 90% van patiënten met niet-eerder behandeld HCL. De patiënten werden niet lang genoeg gevolgd om ontwikkeling van secundaire maligniteiten te beoordelen.

1.Park JH, Devlin S, Durham BH et al. Vemurafenib and obinutuzumab as frontline therapy for hairy cell leukemia. NEJM Evidence 2023.2300074

Summary: A multicenter phase 2 trial in the USA found that the first-line combination of vemurafenib and obinutuzumab resulted in complete response in more than 90% of patients with hairy cell leukemia.