Alleen flebotomie is niet voldoende om in patiënten met laag-risico polycythemia vera (PV) het hematocrietgehalte langdurig op het doelniveau te houden. De multicenter fase 2-studie Low-PV in Italië heeft de waarde onderzocht van toevoegen van ropeginterferon α-2b aan flebotomie voor laag-risico PV. Prof. Tiziano Barbui (Ospedale di Bergamo) en collega’s publiceren een interimanalyse van de studie studie in The Lancet Haematology.¹

Low-PV werd uitgevoerd in 21 centra. De studie includeerde PV-patiënten in de leeftijd van achttien tot en met zestig jaar. De patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar een standaardgroep, die flebotomie kreeg (300 ml per flebotomie gericht op hematocrietwaarde lager dan 45%) plus lage-dosering aspirine (100 mg eenmaal daags indien niet gecontraïndiceerd) of een experimentele groep die bovenop het standaardregime subcutaan ropeginterferon α-2b 100 μg iedere twee weken kreeg. Het primaire eindpunt was respons, gedefinieerd als behoud van mediane hematocrietwaarde 45% of lager zonder progressie van de ziekte gedurende twaalf maanden. De interimanalyse was gepland nadat in elk van beide groepen vijftig patiënten twaalf maanden gevolgd waren.

Drieënzestig patiënten werden toegewezen aan de standaardgroep en 64 aan de experimentele groep. De mediane follow-up bij de interimanalyse was 12,1 maanden (IQR 12,0-12,6). Het percentage patiënten met respons was 84% (42 van 50) in de experimentele groep versus 60% (30 van 50) in de standaardgroep (p=0,0075). De Data Safety Monitoring Board van de studie besloot wegens gebleken superioriteit van de experimentele behandeling verdere recrutering te stoppen. Er waren tussen de groepen geen significante verschillen in graad 3 adverse events, en er waren geen graad 4 of 5 AEs. De follow-up wordt voortgezet tot twee jaar na inclusie.

De onderzoekers concluderen dat toevoegen van ropeginterferon α-2b aan standaard flebotomie voor laag-risico PV veilig en effectief was.

1.Barbui T, Vannucchi AM, De Stefano V et al. Ropeginterferon alfa-2b versus phlebotomy in low-risk patients with polycythaemia vera (Low-PV study): a multicentre, randomised phase 2 trial. Lancet Haematol 2021; epub ahead of print

Summary: The multicenter phase 2 Low-PV study in Italy investigated the addition of ropeginterferon α-2b to standard phlebotomy for low-risk polycythemia vera. The intervention was safe and effective in steadily maintaining hematocrit values on target.