Haarcelleukemie (HCL) is een zeldzame B-cel maligniteit. Er is behoefte aan nieuwe behandelingen voor HCL-patiënten die geen profijt hebben van purine-analogen. Ibrutinib is een remmer van Bruton’s tyrosinekinase in de B-celreceptor signaalroute, met activiteit voor verschillende typen maligniteiten. Een multicenter fase 2-studie in de Verenigde Staten heeft de werkzaamheid van ibrutinib voor recidiverend klassiek of variant HCL onderzocht. Dr. Kerry Rogers (The Ohio State University, Columbus) en collega’s publiceren de studie in Blood.¹

De studie includeerde 37 patiënten die oraal ibrutinib 420 mg (n=24) of 840 mg (n=13) eenmaal daags kregen. Het primaire eindpunt van de studie was overall response rate na 32 weken behandeling. Deze bedroeg 24%, en was na 48 weken toegenomen tot 36%. De best overall response rate was 54%. De mediane duur van follow-up was 3,5 jaar (range 0-5,9). Het progressievrije-overlevingspercentage na drie jaar was 73%, en het overall survival percentage na drie jaar was 85%. De meest-frequente adverse events waren diarree (59% van de patiënten), vermoeidheid (54%), myalgie (54%), misselijkheid (51%), anemie (43%), trombocytopenie (41%), en neutropenie (35%).

De onderzoekers concluderen dat ibrutinib veilig kon worden toegediend aan eerder-behandelde HCL-patiënten en resulteerde in langdurige ziektecontrole.

1.Rogers KA, Andritsos LA, Wei L et al. Phase 2 study of ibrutinib in classic and variant hairy cell leukemia. Blood 2021; epub ahead of print

Summary: A multicenter phase 2 study in the USA found that ibrutinib induced objective responses and favorable progression-free survival in heavily pretreated patients with relapsed classic or variant hairy cell leukemia.