Perivasculaire epithelioïde celtumoren (PEComen) zijn mesenchymale neoplasmen, bestaand uit histologisch en immuunhistochemisch onderscheiden epithelioïde cellen. De meeste PEComen zijn benigne, maar maligne PEComen kunnen tot lokale invasie en metastatische verspreiding komen. Voor deze zeldzame agressieve wekedelen-sarcomen bestaat geen goedgekeurde behandeling. De multicenter fase 2-studie AMPECT in de Verenigde Staten heeft de mTOR-remmer nab-sirolimus voor maligne PEComen geëvalueerd. Dr. Andrew Wagner (Dana-Farber Cancer Institute, Boston MA) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie includeerde 34 patiënten die intraveneus nab-sirolimus 100 mg/m² kregen op dag één en acht van drie-weekse cycli. Het primair eindpunt was centraal beooordeelde radiologische respons. Onder de 31 voor werkzaamheid evalueerbare patiënten was er één met complete respons en waren er elf met partiële respons (ORR 39%; 95%-bti 22-58); zestien patiënten (52%) hadden stabiele ziekte en drie (10%) hadden progressieve ziekte. De responsen kwamen snel (67% binnen zes weken) en waren duurzaam (mediane duur van respons niet bereikt na mediaan 2,5 jaar follow-up; response ongoing in zeven van twaalf responders). De mediane progressievrije overleving was 10,6 maanden (95%-bti 5,5-NR) en de mediane overall survival was 40,8 maanden (22,2-NR). Onder de 34 voor veiligheid evalueerbare patiënten waren de meeste treatment-related adverse events graad 1 of 2 en goed te managen; er waren geen graad 4 of 5 TRAEs.

De onderzoekers concluderen dat nab-sirolimus actief was in patiënten met maligne PEComen, en een belangrijke nieuwe behandeloptie kan zijn voor deze patiënten.

1.Wagner AJ, Ravi V, Riedel RF et al. Nab-sirolimus for patients with malignant perivascular epithelioid cell tumors. J Clin Oncol 2021; epub ahead of print

Summary: The multicenter phase 2 AMPECT study in the USA found that nab-sirolimus was active in patients with malignant perivascular epithelioid cell tumors and could be an important new treatment option for this disease.