Sarcomen vormen een heterogene groep van ziekten met weinig behandelopties. De multicenter fase 2-studie AcSé in Frankrijk evalueert pembrolizumab monotherapie voor sarcomen. Prof. Jean-Yves Blay (Centre Léon Bérard, Lyon) en collega’s publiceren in The Lancet Oncology resultaten van de studie onder zeldzame sarcomen (incidentie lager dan één per miljoen personen per jaar).¹


AcSé Pembrolizumab includeerde patiënten in de leeftijd van 15 jaar of ouder, ECOG performance status 0 of 1, en gevorderde ziekte die niet-eerder behandeld was of resistent was tegen behandeling. De patiënten kregen intraveneus pembrolizumab 200 mg iedere drie weken gedurende ten hoogste twee jaar. Het primaire eindpunt was objective response rate na twaalf weken behandeling.

De studie includeerde 98 patiënten onder wie 97 die pembrolizumab kregen (55% mannen; mediane leeftijd 51 jaar; IQR 35-65). De patiënten hadden chordomen, alveolaire wekedelensarcomen, SMARCA4-deficiënte sarcomen, desmoplastische kleincellige ronde celtumoren, epithelioïdsarcomen, dendritische celsarcomen, heldercellige sarcomen, solitarie fibreuze tumoren, myxoïde liposarcomen, of ultrazeldzame histotypen. De mediane follow-up was 13,1 maanden (range 0,1-52,8). Na twaalf weken behandeling waren er zes partiële responsen onder 97 patiënten (ORR 6,2%; 95%-bti 2,3-13,0). De meest waargenomen graad 3 of 4 adverse events waren anemie (8% van de patiënten), toename van transaminasen (6%), en dyspnoe (5%). Vijf patiënten overleden aan oorzaken die werden beoordeeld als niet samenhangend met de behandeling.

De onderzoekers concluderen dat pembrolizumab monotherapie actief en veilig is onder sommige patiënten met zeldzame sarcomen.

1.Blay J-Y, Chevret S, Le Cesne A et al. Pembrolizumab in patients with rare and ultra-rare sarcomas (AcSé Pembrolizumab): analysis of a subgroup from a non-randomised, open-label, phase 2 basket trial. Lancet Oncol 2023; epub ahead of print

Summary: The multicenter phase 2 AcSé Pembrolizumab trial in France evaluated pembrolizumab monotherapy for rare sarcomas. Pembrolizumab had activity and manageable toxicity in some rare sarcoma histotypes.