Een fase 2-studie in vijf centra in de Verenigde Staten heeft continue toediening van ruxolitinib voorafgaand aan, tijdens, en na allogene stamceltransplantatie in patiënten met myelofibrose (MF) geëvalueerd. Het primaire eindpunt was het percentage patiënten met GVHD-vrije relapsevrije overleving (GRFS) na een jaar. Dr. Gabriela Hobbs (Massachusetts General Hospital, Boston) en collega’s publiceren de studie in JCO Oncology Advances.¹


Tussen begin 2018 en eind 2023 includeerde de studie 43 deelnemers, die verlaagde-intensiteit alloHCT ondergingen van 7/8 of 8/8 HLA-gematcthe donoren, met tacrolimua en methotrexaat als GVHD-profylaxe. Vanaf veertien dagen voor de start tot een jaar na voltooiing van de HCT kregen de deelnemers ruxolitinib 5 mg tweemaal daags. De mediane follow-up was 27 maanden (range 1-64). Het één-jaars GRFS-percentage was 71%. De figuur laat zien dat de twee-jaars percentages voor overall survival, progressievrije overleving, cumulatieve incidentie van nonrelapse mortaliteit, en ziekterecidief 82% respectievelijk 72%, 12% en 16% waren. De cumulatieve incidentie van graad 3 or 4 acute GVHD na zes maanden was 2,4%, en de twee-jaars incidentie van matige of ernstige chronische GVHD was 15%.

De onderzoekers concluderen dat continue toediening van ruxolitinib voor, tijdens, en na alloHCT voor MF veilig was, goed verdragen werd, en geassocieerd was met lage percentages klinisch relevante GVHD en bemoedigende overlevingsuitkomsten.

1.Hobbs GS, Kim HT, Hao R et al. Phase II study of peri- and post-transplant ruxolitinib for patients with myelofibrosis receiving allogeneic hematopoietic cell transplantation. JCO Oncol Adv 2025-00020

Summary: A multicenter phase 2 trial in the USA found that continuous ruxolitinib administration before, during, and after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for myelofibrosis was safe and tolerable, and was associated with low rates of clinically significant GVHD and encouraging survival outcomes.