In mycosis fungoides (MF) wordt vaak activering van de calcineurineroute gezien. Pimecrolimus is een calcineurineremmer. De multicenter fase 2-studie PimTo-MF heeft activiteit en veiligheid van topisch pimecrolimus voor vroeg-stadium MF geïnventariseerd. Prof. Pablo Ortiz-Romero (Universidad Complutense, Madrid) en collega’s publiceren de studie in The Lancet Haematology.¹

PimTo-MF werd uitgevoerd in zes centra in Spanje. De studie includeerde volwassen patiënten met stadium IA tot en met IIA MF met een ECOG performance status 0 of 1. Exclusiecriterium was gebruik van concurrente behandelingen voor MF. De patiënten brachten tweemaal per dag gedurende zestien weken topisch pimecrolimus 1% creme op de huidlesies aan. Om de adherentie te beoordelen werd de patiënten gevraagd de lege tubes in te leveren. Het primaire eindpunt was overall response rate.

De studie includeerde 24 mannen en 15 vrouwen (mediane leeftijd 51,5 jaar; IQR 45-62). De mediane follow-up was 5,7 jaar. Eén van de patiënten had complete respons en 21 hadden partiële respons, voor een ORR van 56%. Responsen werden gezien in 14 van 26 patiënten met stadium IA-ziekte (54%) en 8 van 11 patiënten met stadium IB-ziekte (73%) maar niet in patiënten met stadium IIA-ziekte. Topisch pimecrolimus werd goed verdragen; doseringsreducties waren niet vereist en geen van de patiënten discontinueerde de behandeling. Adverse events werden gerapporteerd door 13 patiënten (33%), waaronder graad 1 pruritus in 8 patiënten (21%) als meest-gerapporteerde AE, die in 3 patiënten (8%) werd beoordeeld als samenhangend met de behandeling. Er waren geen graad 4 of 5 AEs.

De onderzoekers concluderen dat topisch pimecrolimus actief en op korte termijn veilig was in patiënten met vroeg-stadium MF. Langere follow-up is vereist om de veiligheid van de behandeling goed te beoordelen.

1.Ortiz-Romero PL, Jiménez LM, Muniesa C et al. Activity and safety of topical pimecrolimus in patients with early stage mycosis fungoides (PimTo-MF): a single-arm, multicentre, phase 2 trial. Lancet Haematol 2022; 9:E425-E433

Summary: The multicenter phase 2 PimTo-MF trial in Spain found that topical pimecrolimus 1% cream twice daily for 16 weeks was safe among patients with early mycosis fungoides. The ORR was 56%. Responses were seen in patients with stage IA and stage IB disease, but not in patients with stage IIA disease.