Patiënten met recidiverend of refractair AML hebben een slechte prognose. Een fase 2-studie in tien centra in China heeft de combinatie van venetoclax, azacitidine, en homoharringtonine (VAH) voor R/R AML geëvalueerd. Prof. Qifa Liu (Zuidelijke Medische Universiteit, Guangzhou) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Hematology & Oncology.¹

De studie includeerde patiënten in de leeftijd van 18 tot en met 65 jaar met een ECOG performance status 2 of beter. Onder de 96 geïncludeerde patiënten haddn 37 primair refractair AML, 16 recidiverend AML na chemotherapie, en 43 recidiverend AML na allogene hematopoïetische stamceltransplantatie. Het VAH-regime bestond uit 14-daagse cycli venetoclax (100 mg op dag één, 200 mg op dag twee, en vervolgens 400 mg eenmaal daags) en 7-daagse cycli van azacitidine 75 mg/m² en homoharringtonine 1 mg/m² eenmaal daags. Het primaire eindpunt was percentage patiënten met complete respons met of zonder volledig herstel van bloedwaarden (CR/CRi) na twee cycli. Dit percentage bedroeg 70,8% (95%-bti 60,8-79,2) met MRD-negatieve status in 58,8% van deze patiënten. CR/CRi plus partiële respons werd gezien in 78,1% van de patiënten (95%-bti 68,6-85,4). De mediane gebeurtenisvrije overleving was 14,3 maanden (95%-bti 7,0-NE) en de mediane overall survival was 22,1 maanden (12,7-NE) met één-jaars EFS- en OS-percentages 51,0% respectievelijk 61,5%. De meest-gerapporteerde graad 3 of 4 adverse events waren febriele neutropenie (37,4% van de patiënten), sepsis (11,4%), en pneumonie (21,9%).

De onderzoekers concluderen dat VAH een veelbelovend en goed-verdragen regime is voor R/R AML.

1.Jin H, Zhang Y, Yu S et al. Venetoclax combined with azacitidine and homoharringtonine in relapsed/refractory AML: a multicenter, phase 2 trial. J Hematol Oncol 2023;42:16

Summary: A multicenter phase 2 trial in China found that the combination of venetoclax, azacitidine, and homoharringtonine is a promising and well-tolerated regimen for relapsed or refractory AML.