Na radiotherapie (RT) voor lokaal-gevorderd niet-resectabel basaal celcarcinoom (LA BCC) is de locoregionale controle (LRC) onbevredigend. Vismodegib (een remmer van de hedgehog-route) zou BCC gevoelig kunnen maken voor RT. Een multicenter fase 2-studie in de Verenigde Staten heeft deze hypothese getoetst. Prof. Sue Yom (University of California San Francisco) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie includeerde patiënten die twaalf weken inductie vismodegib-therapie kregen gevolgd door zeven weken concurrent vismodegib plus RT. Onder de 24 geïncludeerde patiënten waren er 5 die de inductietherapie niet konden voltooien. Het LRC-percentage een jaar na het eind van de behandeling (primair eindpunt) was 91% (95%-bti 68-98), met responspercentage 63% (38-84) na vismodegib-inductie en 83% (59-96) na concurrent vismodegib plus RT. Vijf jaar na de behandeling waren 78% van de patiënten progressievrij en 83% in leven. Er was geen afstandsmetastase, en geen van de patiënten overleed aan BCC. Er waren geen graad 4 of 5 treatment-related adverse events. Er waren klinisch relevante verbetering in alle subschalen van de patiënt-gerapporteerde kwaliteit van leven (PRQOL).

De onderzoekers concluderen dat onder patiënten met niet-resectabel LA BCC de combinatie van vismodegib en RT resulteerde in hoge percentages LRC en PFS en duurzame verbeteringen in PRQOL.

1.Barker CA, Dufault S, Arron ST et al. Phase II, single-arm trial of induction and concurrent vismodegib with curative-intent radiation therapy for locally advanced, unresectable basal cell carcinoma. J Clin Oncol 2024; epub ahead of print

Summary: A multicenter phase 2 trial in the USA found that among patients with unresectable, locally-advanced basal cell carcinoma, the combination of vismodegib and radiotherapy yielded high rates of locoregional control and progression-free survival and durable improvements in patient-reported quality of life.