Er zijn aanwijzingen voor antitumorwerkzaamheid van VEGFR-remmers voor gevorderd levercelcarcinoom (aHCC). De multicenter fase 3-studie AHELP in China heeft apatinib geëvalueerd als tweede- of laterelijns behandeling voor aHCC. Prof. Shukui Qin (Geneeskundige Universiteit van Nanjing) en collega’s publiceren de studie in The Lancet Gastroenterology & Hepatology.¹

AHELP werd uitgevoerd in 31 centra. De studie includeerde 400 volwassen patiënten met aHCC die tenminste één eerdere lijn chemotherapie of gerichte therapie hadden gekregen. De patiënten werden 2:1 gerandomiseerd naar apatinib 750 mg (n=267) of placebo (n=133) eenmaal daags. Het primaire eindpunt van de studie was overall survival.

Zes patiënten in de apatinibgroep en één patiënt in de placebogroep kregen niet de geplande behandeling en werden uit de analyses geëxcludeerd. Onder de overige patiënten was de mediane OS 8,7 maanden in de apatinibgroep versus 6,8 maanden in de placebogroep (HR 0,785; p=0,048). De veiligheidsanalyse includeerde 257 patiënten in de apatinibgroep en 130 patiënten in de placebogroep. De meest-gerapporteerde graad 3 of 4 treatment-related adverse events waren hypertensie (28% van de patiënten in de apatinibgroep versus 2% in de placebogroep), hand-voetsyndroom (18% versus geen), en verlaagd trombocytengetal (13% versus 1%). Negen procent van de patiënten in de apatinibgroep versus tien procent van de patiënten in de placebogroep overleden aan AEs, maar geen van deze overlijdensgevallen werd door de onderzoekers beschouwd als samenhangend met de behandeling.

De onderzoekers concluderen dat apatinib vergeleken met placebo onder patiënten met eerder-behandeld aHCC resulteerde in significante verlenging van de OS. Het veiligheidsprofiel was manageable.

1.Qin S, Li Q, Gu S et al. Apatinib as second-line or later therapy in patients with advanced hepatocellular carcinoma (AHELP): a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol 2021; epub ahead of print

Summary: The randomized phase 3 AHELP study in 31 centers in China compared apatinib versus placebo after at least one line of systemic therapy for advanced hepatocellular carcinoma. The median overall survival was 8.7 months with apatinib versus 6.8 months with placebo (HR 0.785; p=0.048). The safety profile was manageable.