Incidentie en mortaliteit van levercelcarcinoom zijn hoog in Oost-Azië, met ruwweg de helft van alle gevallen wereldwijd. De multicenter fase 3-studie KEYNOTE-394 evalueerde pembrolizumab voor gevorderd levercelcarcinoom (aHCC) als tweedelijns behandeling na falen van sorafenib of oxaliplatine-gebaseerde chemotherapie in patiënten in China, Hong Kong, Maleisië, Taiwan, en Zuid-Korea. Dr. Shukui Qin (Universiteit van Chinese Geneeskunde, Nanjing) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie includeerde 453 patiënten die 2:1 werden gerandomiseerd naar pembrolizumab (ten hoogste 35 cycli van 200 mg eens per drie weken; n=300) plus beste ondersteunende zorg of placebo plus beste ondersteunende zorg (n=153). Het primaire eindpunt was overall survival; een van de secundaire eindpunt was progressievrije overleving. De figuur laat zien dat zowel OS als PFS significant beter waren met pembrolizumab dan met placebo. Ook de objective response rate was beter met pembrolizumab dan met placebo (12,7% versus 1,3%; p<0,0001). Treatment-related adverse events werden gezien in 66,9% van de patiënten in de pembrolizumabgroep (1% graad 5) versus 49,7% van de patiënten in de placebogroep (geen graad 5).

De onderzoekers concluderen dat onder Aziatische patiënten met eerder-behandeld aHCC, tweedelijns pembrolizumab vergeleken met placebo resulteerde in significant langere PFS en OS, en in hogere ORR.

1.Qin S, Chen Z, Fang W et al. Pembrolizumab versus placebo as second-line therapy in patients from Asia with advanced hepatocellular carcinoma: a randomized, double-blind, phase III trial. J Clin Oncol 2022; epub ahead of print

Summary: The phase 3 KEYNOTE-394 trial found that among Asian patients with previously treated aHCC, second-line pembrolizumab compared with placebo resulted significantly improved OS, PFS, and ORR.