Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) CAR-T therapie is in 2022 goedgekeurd voor patiënten met recidiverend of refractair multipel myeloom (RRMM) op basis van resultaten van de fase 2-studie CARTITUDE-1. Er is behoefte aan informatie over werkzaamheid en veiligheid van cilta-cel voor RRMM in de klinische praktijk. Dr. Surbhi Sidana (Stanford University, Palo Alto CA) en collega’s publiceren in Blood de resultaten van de eerste real-world studie van cilta-cel voor RRMM.¹

De studie includeerde 255 patiënten van zestien academische centra in de Verenigde Staten, van wie 56% niet zouden hebben voldaan aan de inclusiecriteria van CARTITUDE-1. De patiënten hadden mediaan zes eerdere lijnen van behandeling ondergaan. De patiënten ondergingen leukaferese, waarna 236 patiënten (92,5%) cilta-cel kregen. Cytokine release syndrome werd gezien in 75% van de patiënten (graad 3 of hoger in 5%), ICANS in 14% (graad 3 of hoger in 4%), en vertraagde neurotoxiciteit in 10%. Overall respons en complete respons of beter werden gezien in 89% respectievelijk 70% van de patiënten. De nonrelapse mortaliteit was 10%, voornamelijk door infecties. Na mediaan 13 maanden follow-up vanaf de infusie van cilta-cel was de mediane progressievrije overleving niet bereikt, met een 12-maands PFS-percentage 68% (95%-bti 62-74). Tweede primaire maligniteiten met uitzondering van non-melanoma skin cancers werden gezien in 5,5% en myeloïde maligniteiten/AML in 1,7%.

De onderzoekers concluderen dat cilta-cel voor RRMM in de klinische praktijk een gunstig werkzaamheidsprofiel had, ondanks het feit dat de meerderheid van de patiënten in deze studie niet voldeed aan de inclusiecriteria van CARTITUDE-1.

1.Sidana S, Patel KK, Peres LC et al. Safety and efficacy of standard or care ciltabtabgene autoleucel for relapsed/refractory multiple myeloma. Blood 2024.025945

Summary: A multicenter study in the USA found a favorable efficacy profile of standard of care cilta-cel for relapsed or refractory multiple myeloma.