Goedkeuring van immuuncheckpointremmers (ICIs) is gebaseerd op resultaten van grote gerandomiseerde klinische studies. De werkzaamheid van ICIs in groepen patiënten die in dergelijke studies niet of slecht vertegenwoordigd waren is niet duidelijk. Een multicenter retrospectieve studie heeft real-world uitkomsten met ICIs in deze groepen geïnventariseerd. Dr. Neil Shah (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York) en collega’s publiceren de studie in Cancers.¹

De studie includeerde 1453 patiënten die tussen begin 2011 en april 2018 ICIs kregen in zes centra in de Verenigde Staten. Kenmerken van de groepen waren leeftijd hoger dan 75 jaar, niet-blank ras, positieve rookgeschiedenis, ECOG performance status 2 of hoger, BMI 30 kg/m² of hoger, autoimmuunziekte, chronische virusinfectie, groot aantal eerdere lijnen therapie, en meer dan drie metastaselocaties. De meest-gebruikte ICIs waren nivolumab (37,1%) en pembrolizumab (22,2%). Zwarte vergeleken met blanke patiënten hadden lagere frequentie van immuungerelateerde bijwerkingen (OR 0,54; p<0,001). ECOG PS 2 of hoger was geassocieerd met lagere overall survival vergeleken met ECOG PS 0-1 (HR 2,01; p<0,001). Meer eerdere lijnen therapie was geassocieerd met lagere OS (mediane OS 26,2 versus 16,2 versus 9,6 maanden voor één respectievelijk twee of drie eerdere lijnen).

De onderzoekers concluderen dat overall ICIs veilig en werkzaam waren in patiëntengroepen die in klinische studies ondervertegenwoordigd zijn.

1.Shah NJ, Della Pia A, Wu T et al. Clinical outcomes of immune checkpoint inhibitors in unique cohorts underrepresented in clinical trials. Cancers 2024;16:2223

Summary: A multicenter retrospective study in the USA found that ICIs in general were safe and efficacious in patient groups underrepresented in clinical trials.