Op basis van resultaten van de ZUMA-3 studie is de CD19-gerichts CAR T-cel therapie brexucabtagene autoleucel (brexu-cel) in oktober 2021 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van recidiverend of refractair B-cel ALL (R/R B-ALL) in volwassen patiënten. Het ROCCA (‘real-world outcomes collaborative of CAR-T in adult ALL’)-Consortium, een samenwerkingsverband van 31 centra in de VS, heeft uitkomsten met brexu-cell voor R/R B-ALL in volwassen patiënten in de klinische praktijk geëvalueerd. Dr. Lori Muffly (Stanford University, Stanford CA) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

Op het moment van data cutoff voor de nu gepubliceerde studie hadden (tussen oktober 2021 en oktober 2023) 204 patiënten aferese ondergaan en hadden 189 patiënten brexu-cel gekregen. De mediane duur van follow-up was 11,4 maanden. Tweeënveertig procent van de patiënten kregen brexu-cel in morfologische remissie en voldeden niet aan de inclusiecriteria van ZUMA-3. Brexu-cel resulteerde in complete remissie in 151 patiënten (79,9%) , onder wie 119 (79%) met MRD-negatieve remissie. De mediane progressievrije overleving was 9,5 maanden en de mediane overall survival werd niet bereikt. Graad 3 of 4 CRS werd gezien in 11% en graad 3 of 4 ICANS in 31%. In multivariate analyse hadden patiënten die consoliderende hematopoïetische celtransplantatie kregen superieure PFS vergeleken met patiënten zonder consolidatie of onderhoudstherapie (HR 0,34; 95%-bti 0,14-0,85).

De onderzoekers concluderen dat brexu-cel voor R/R B-ALL in de klinische praktijk resulteerde in hoge percentages patiënten met MRD-negatieve complete respons.

1.Roloff GW, Aldoss I, Kopmar NE et al. Outcomes after brexucabtagene autoleucel administered as a standard therapy for adults with relapsed/refractory B-cell ALL. J Clin Oncol 2024; epub ahead of print

Summary: A multicenter study by the ROCCA Consortium found that brexu-cel as standard treatment resulted in high rates of MRD-negative complete response among adult patients with R/R B-ALL.