Risicostratificatie in pedriatische acute myeloïde leukemie (pAML) is gebaseerd op detectie van translocaties en genmutaties. Een multicenterstudie in de Verenigde Staten heeft geïnventariseerd of bepaling van de expressie van long noncoding RNA (lncRNA) kan bijdragen aan de risicostratificatie. Dr. Jason Farrar (University of Arkansas for Medical Sciences, Little Rock) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹


De onderzoekers voerden transcript sequencing uit van 1298 pAML en 96 volwassen-AML specimens. In de trainingset van de studie was een 37-lncRNA signatuur (‘lncScore’) geassocieerd met overlevingsuitkomsten: de groep patiënten met positieve lncScores hadden vijf-jaars gebeurtenisvrije overlevingspercentages en overall survival percentages 26,7% respectievelijk 42,7%; vergeleken met 56,9% respectievelijk 76,3% in de groep met negatieve lncScores (HR 2,48; p<0,001 respectievelijk 3,16; p<0,001). Validatie in pAML-cohorten en een aAML-cohort liet vergelijkbare resultaten zien. De lncScore bleef onafhankelijk prognostisch in multivariabele modellen. Subgroepanalyse suggereerde dat lncScore additionele prognostische informatie verschafte in heterogene subgroepen die met de huidige methoden worden geklasseerd als onbepaalbaar-risicogroepen.

De onderzoekers concluderen dat incorporatie van de lncScore in traditionele modellen voor risicostratificatie van pAML de prognostische performance kan verbeteren, of ook als enkele assay deze complexe bepalingen kan vervangen.

1.Farrar JE, Smith JL, Othus M et al. Long noncoding RNA expression independently predicts outcome in pediatric acute myeloid leukemia. J Clin Oncol 2023; epub ahead of print

Summary: A multicenter study in the USA found that the 37-gene-based long noncoding RNA expression classifier lncScore enhanced predictive power of traditional cytogenetic-defined risk stratification in pediatric AML.