![Prof. Paul Richardson](https://www.dana-farber.org/uploadedImages/Pages/Find_a_Doctor/paul_richardson_preferred%20paul%20richardson%20sog_1424_17.jpg)
De studie includeerde 77 patiënten in fase 1. De meest-waargenomen doseringslimiterende toxiciteiten was neutropenie en febriele neutropenie. Op basis van de resultaten van fase 1 werd als aanbevolen fase 2-dosering gekozen voor mezigdomide 1,0 mg eenmaal daags in combinatie met dexamethason gedurende de eerste 21 dagen van 28-daagse cycli. In fase 2 werden volgens dit schema 101 patiënten behandeld. Al deze patiënten hadden triple-class-refractory multipel myeloom, 30 patiënten hadden anti-BCMA therapie gekregen, en 40 patiënten hadden plasmacytomen. De meest-waargenomen adverse events, vrijwel allemaal reversibel, waren neutropenie (77% van de patiënten) en infectie (65%; graad 3: 29%; graad 4: 6%). Respons werd gezien in 41% van de patiënten (95%-bti 31-51), met mediane duur van respons 7,6 maanden (5,4-9,5), en mediane progressievrije overleving 4,4 maanden (3,0-5,5).
De onderzoekers concluderen dat de volledig-orale combinatie van mezigdomide en dexamethason veelbelovende activiteit had voor zwaar-voorbehandeld RRMM.
1.Richardson PG, Trudel S, Popat R et al. Mezigdomide plus dexamethasone in relapsed and refractory multiple myeloma. N Engl J Med 2023; epub ahead of print
Summary: The multinational phase 1-2 CC-92480-MM-001 Study found that among patients with heavily pretreated RRMM, the all-oral combination of mezigdomide plus dexamethasone showed promising activity, with treatment-related adverse events consisting mainly of myelotoxic effects.