Chronische myeloïde leukemie (CML) in kinderen is een zeldzame ziekte. Een multinationale fase 2-studie heeft heeft de veiligheid en werkzaamheid van de TKI nilotinib geëvalueerd voor pediatrisch Philadelphia chromosoom-positief (Ph+) CML in chronische fase (CP), hetzij nieuw-gediagnostiseerd (ND) of na ontwikkeling van resistentie/intolerantie (R/I) voor imatinib. Dr. Nobuko Hijiya (Columbia University, New York) en collega’s publiceren de studie online in Blood.¹

De studie includeerde 58 patiënten (R/I 33; ND 25) die ten hoogste 24 vier-weekse cycli nilotinib kregen. Het primaire eindpunt van de studie was majeure moleculaire respons (MMR) in het R/I-cohort na zes cycli. Dit eindpunt werd bereikt door 39,4% van de patiënten. Na 24 cycli werd MMR in het R/I-cohort gezien in 57,6% en complete cytogenetische respons (CCyR) in 81,8%. In het ND-cohort had na twaalf cycli 64,0% MMR en CCyR, en na 24 cycli 68,0% MMR en 84,0% CCyR. Het veiligheidsprofiel van nilotinib in pediatrische patiënten kwam over het algemeen overeen met wat is gezien in volwassenen.

De onderzoekers concluderen dat nilotinib een manageable veiligheidsprofiel had en werkzaam was voor pediatrisch Ph+ CML-CP.

1.Hijiya N, Maschan A, Rizzari C et al. Phase 2 study of nilotinib in pediatric patients with Philadlphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia. Blood 2019; epub ahead of print

Summary: A multinational phase 2 study found that nilotinib had a manageable safety profile and was effective for pediatric newly diagnosed or previously treated Philadephia chromosome-positive CML in chronic phase.