Extraskeletaal myxoïd chondrosarcoom is een zeldzaam sarcoom met lage gevoeligheid voor cytotoxische chemotherapie. In retrospectieve studies zijn aanwijzingen gezien voor werkzaamheid van antiangiogene middelen. Een fase 2-studie in elf centra in Frankrijk, Italië, en Spanje heeft de werkzaamheid van pazopanib voor gevorderd extraskeletaal myxoïd chondrosarcoom onderzocht. Dr. Silvia Stacchiotti (Istituto Nazionale Tumori, Milaan) en collega’s publiceren de studie online in The Lancet Oncology.¹

De studie includeerde 26 volwassen patiënten met metastatisch of niet-resectabel extraskeletaal chondrosarcoom met NR4A3-translocatie, progressie in de zes maanden voorafgaand aan inclusie, en een ECOG performance status 0, 1 of 2. De patiënten kregen oraal pazopanib 800 mg eenmaal daags, tot ziekteprogressie of niet-acceptabele toxiciteit optrad. Het primaire eindpunt van de studie was percentage patiënten met objectieve respons. Onder de 22 patiënten die voor dit eindpunt evaluabel waren hadden vier objectieve respons (18%; 95%-bti 1-36). Er waren geen graad 4 of 5 adverse events. De meest frequente graad 3 AEs waren hypertensie (35% van de patiënten), verhoogd alanine-aminotransferase (23%) en verhoogd aspartaat-aminotransferase (19%).

De onderzoekers concluderen dat pazopanib klinisch relevante antitumoractiviteit had in patiënten met progressief en gevorderd extraskeletaal myxoïd chondrosarcoom.

1.Stacchiotti S, Ferrari S, Redondo A et al. Pazopanib for treatment of advanced extraskeletal myxoid chondrosarcoma: a multicentre, single-arm, phase 2 trial. Lancet Oncol 2019; epub ahead of print

Summary: A phase 2 study at eleven centers in three countries found that pazopanib had clinically meaningful antitumor activity in patients with progressive and advanced extraskeletal myxoid chondrosarcoma.