Oraal melfalan plus dexamethason (MDex) is een standaard behandeling voor lichte-keten amyloïdose. Een multinationale fase 3-studie heeft de waarde onderzocht van toevoegen van de proteasoomremmer bortezomib aan MDex voor AL-amyloïdose. Dr. Giovanni Palladini (Universiteit van Pavia, Italië) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹


De studie includeerde 109 patiënten die werden gerandomiseerd naar BMDex (n=53) of MDex (n=56). Het primaire eindpunt was hematologische respons na drie maanden. Deze respons was significant hoger in de BMDex-groep (79%) dan in de MDex-groep (52%; p=0,002). Zeer goede partiële respons werd gezien in 64% versus 39% (HR 2,47; 95%-bti 1,30-4,71). BMDex vergeleken met MDex resulteerde ook in significant betere overall survival en progressievrije overleving. Graad 3 of 4 adverse events (vooral cytopenie, perifere neuropathie, en hartfalen) waren meer frequent met BMDex dan met MDex (20% versus 10%).

De onderzoekers concluderen dat BMDex vergeleken met MDex voor lichte-keten amyloïdose resulteerde in hogere hematologische respons en langere OS en PFS.

1.Kastritis E, Leleu X, Arnulf B et al. Bortezomib, melphalan, and dexamethasone for light-chain amyloidosis. J Clin Oncol 2020; epub ahead of print

Summary: A multinational phase 3 study evaluated addition of bortezomib to melphalan and dexamethasone for AL amyloidosis. The study found significantly better hematological response at three months (79% versus 52%; p=0.002), overall survival and progression-free survival in the BMDex group compared with the MDex group.