De ELIANA-studie heeft werkzaamheid en veiligheid van tisagenlecleucel voor recidiverend of refractair B-cel ALL (R/R B-ALL) in pediatrische en jongvolwassen patiënten aangetoond. De studie includeerde geen patiënten jonger dan drie jaar. Een multinationale retrospectieve cohortstudie heeft werkzaamheid en veiligheid van tisagenlecleucel in deze patiëntengroep geïnventariseerd. Prof. André Baruchel (Université Paris Cité) en collega’s publiceren de studie in The Lancet Haematology.¹



De studie includeerde 35 patiënten die een enkele tisagenlecleucel infusie kregen voor R/R B-ALL. Van deze patiënten hadden 29 (76%) KMT2A-rearrangement, en hadden 25 (66%) relapse na alloHSCT. Het mediane aantal eerdere lijnen behandeling was 2 (IQR 2-3). Tisagenlecleucel resulteerde in MRD-negatieve complete respons in 86% van de patiënten met meetbare ziekte. De mediane follow-up was 14 maanden (IQR 9-21). De figuur laat zien dat de overall survival twaalf maanden na de infusie 84% bedroeg en de gebeurtenisvrije overleving 69%. Onder de adverse events waren cytokine release syndrome (any grade in 60% en graad 3 of hoger in 14%) en neurotoxiciteit in 26%.

De onderzoekers concluderen dat tisagenlecleucel antitumoractiveit en acceptabele veiligheid had voor jonge kinderen met R/R B-ALL.

1.Ghorashian S, Jaboy E, De Moerloose B et al. Tisagenlecleucel therapy for relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukaemia in infants and children younger that 3 years of age at screening: an international, multicentre, retrospective cohort study. Lancet Haematol 2022; epub ahead of print

Summary: A retrospective study at 15 centers in ten European countries evaluated tisagenlecleucel for relapsed or refractory (R/R) B-cell ALL in children younger than 3 years at screening. The study found activity and acceptable safety.