Patiënten met metastatisch retinoblastoom hebben een slechte prognose met conventionele chemotherapie en radiotherapie. De multinationale prospectieve ARET0321 studie van de Children’s Oncology Group heeft meer intensieve therapie voor deze patiënten geëvalueerd. Dr. Ira Dunkel (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie includeerde 57 patiënten met extra-oculair retinoblastoom. Patiënten met stadium II of III (locoregionaal-gevorderd) retinoblastoom kregen vier cycli chemotherapie, gevolgd door involved-field radiotherapie. Patiënten met stadium IVa of IVb retinoblastoom kregen eveneens vier cycli chemotherapie, in geval van partiële respons of beter gevolgd door één cyclus hoge-dosering carboplatine, thiotepa, en etoposide met autologe hematopoïetische stamcel support. In geval van residuele tumor na chemotherapie kregen patiënten met stadium IVa of IVb radiotherapie. De gebeurtenisvrije overleving na een jaar was 88,1% (90%-bti 66,6-96,2) onder patiënten met stadium II of III ziekte; 82,6% (61,0-92,9) onder patiënten met stadium IVa ziekte, en 28,6% (12,7-46,2) onder patiënten met stadium IVb ziekte. De toxiciteit was aanzienlijk zoals verwacht; twee patiënten overleden gerelateerd aan de behandeling.

De onderzoekers concluderen dat intensieve multimodaliteitentherapie zeer effectief was voor patienten met stadium II, III, en IVa retinoblastoom. Voor stadium IVb is meer-effectieve therapie vereist.

1.Dunkel IJ, Piao J, Chantada GL et al. Intensive multimodality therapy for extraocular retinoblastoma: a Children’s Oncology Group trial (ARET0321). J Clin Oncol 2022; epub ahead of print

Summary: The multinational prospective ARET0321 trial by the Children’s Oncology Group evaluated intensive multimodality therapy for metastatic retinoblastoma. This therapy was highly effective for patients with regional extraocular retinoblastoma and stage IVa metastatic retinoblastoma. Although the study met its aim for stage IVb, more effective therapy is still required for patients with CNS involvement.