Op basis van resultaten van de primaire analyse van de fase 2-studie AMPECT (‘advanced malignant perivascular epithelioid cell tumors’) is in de Verenigde Staten nab-sirolimus goedgekeurd voor de behandeling van lokaal-gevorderd of metastatisch maligne perivasculaire epithelioïde celtumor (PEComa). Op het moment van publicatie van de primaire analyse was de mediane duur van respons (mDOR) nog niet bereikt. Dr. Andrew Wagner (Dana-Farber Cancer Institute, Boston MA) en collega’s publiceren nu in Journal of Clinical Oncology lange-termijn resultaten van AMPECT.¹

De primaire analyse werd uitgevoerd zes maanden na inclusie van de laatste patiënt; de nu gepubliceerde analyse werd drie jaar later uitgevoerd. De figuur laat zien dat bevestigde overall response rate 38,7% bedroeg (95%-bti 21,8-57,8). De mDOR werd bereikt 39,7 maanden. De mediane progressievrije overleving was 10,6 maanden (95%-bti 5,5-41,2) en de mediane overall survival was 53,1 maanden (22,2-NR). De meest-waargenomen treatment-related adverse events waren stomatitis (82% van de patiënten), vermoeidheid (61,8%), en rash (61,8%). Er waren geen onverwachte en geen graad 4 of 5 TRAEs.

De onderzoekers concluderen dat deze resultaten de lange-termijn werkzaamheid van nab-sirolimus voor PEComa laten zien.

1.Wagner AJ, Ravi V, Riedel RF et al. Phase II trial of nab-sirolimus in patients with advanced malignant perivascular epithelioid cell tumors (AMPECT): long-term efficacy and safety update. J Clin Oncol 2024; epub ahead of print

Summary: Long-term follow-up of the phase 2 AMPECT trial found continued benefit with nab-sirolimus for advanced PEComa.