De geprefereerde donor voor patiënten die allogene hematopoïetische celtransplantatie nodig hebben is een HLA-identieke sibling. Voor ongeveer 70% van de patiënten is zo’n donor niet beschikbaar. Een alternatief is een HLA-gematchte niet-verwante donor maar voor ongeveer 50% van de blanke patiënten zonder HLA-identieke sibling is ook geen HLA-gematchte niet-verwante donor beschikbaar; voor sommige groepen niet-blanke patiënten zijn hogere percentages gerapporteerd. Er is behoefte aan alternatieve bronnen van donorcellen.

Dr. Filippo Milano (Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle WA) en collega’s hebben een studie uitgevoerd van de waarde van navelstrengbloed als bron. De uitkomsten van de studie worden vandaag online gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.¹ Deelnemers aan de studie waren 582 patiënten met acute leukemie of myelodysplastisch syndroom die tussen 2006 en 2016 een eerste myeloablatieve hematopoïetische celtransplantatie kregen van navelstrengbloed van een niet-verwante donor (n=140), een HLA-matched niet-verwante donor (n=344), of een HLA-mismatched niet-verwante donor (n=98). Patiënten in de navelstrengbloed-groep waren gemiddeld jonger en hadden een hogere waarschijnlijkheid om niet-blank en cytomegalovirus-positief te zijn dan de patiënten uit de beide andere groepen. De onderzoekers analyseerden retrospectief de uitkomsten in de drie groepen.

Het relatief risico van overlijden en van relapse van de navelstrengbloed-groep ten opzichte van de beide andere groepen bleek afhankelijk te zijn van de minimaal residuele ziekte (MRD)-status voor de transplantatie. Onder patiënten met MRD (ongeveer een derde van alle patiënten) was het risico van overlijden binnen vier jaar hoger in de HLA-mismatched groep dan in de navelstrengbloed groep (HR 2,92; p=0,001); het risico van overlijden was ook hoger in de HLA-matched groep dan in de navelstrengbloed-groep maar dit verschil was niet statistisch significant (HR 1,69; p=0,08). Onder patiënten zonder MRD waren de corresponderende HRs lager en waren er geen significante verschillen tussen de groepen. Het risico van relapse onder patiënten met MRD was signficant hoger in de beide controlegroepen dan in de navelstrengbloed-groep (HLA-mismatched HR 3,01; p=0,02; HLA-matched HR 2,92; p=0,007). Onder patiënten zonder MRD waren de corresponderende HRs lager en waren er geen significante verschillen tussen de groepen.

De onderzoekers concluderen dat onder patiënten met pretransplantatie MRD de uitkomsten na transplantatie van stamcellen uit navelstrengbloed minstens even gunstig zijn als die na transplantatie met een HLA-gematchte donor, en gunstiger dan die na transplantatie met een HLA-mismatched donor. Deze Quick Take Video vat de studie samen.

1.Milano F, Gooley T, Wood B et al. Cord-blood transplantation in patients with minimal residual disease. N Engl J Med 2016;375:944-955