Anemie is een frequente manifestatie van myelofibrose (MF), en er is behoefte aan effectieve behandeling voor MF in anemische patiënten. De JAK1/2-remmer ruxolitinib is een effectieve behandeling voor MF maar er zijn aanwijzingen voor doseringsafhankelijk anemie met ruxolitinib. De multinationale fase 2-studie REALISE heeft een nieuwe strategie voor dosering van ruxolitinib in anemische MF-patiënten geëvalueerd. Prof. Francisco Cervantes (Universiteit van Barcelona) en collega’s publiceren de studie in Leukemia.¹

REALISE includeerde 51 patiënten (21 vrouwen en 30 mannen) met primaire MF (n=34), post-essentiële trombocytemie MF (n=11), of post-polycythemia vera MF (n=6) met palpabele splenomegalie en hemoglobineconcentratie lager dan 10 g/dl. De mediane leeftijd was 67 jaar (range 45-88) en 18% van de patiënten was transfusie-afhankelijk. De patiënten kregen ruxolitinib 10 mg tweemaal daags gedurende de eerste twaalf weken, waarna optitratie tot 25 mg tweemaal daags toegestaan was, gebaseerd op werkzaamheid en trombocytengetallen. Deze figuur laat zien dat de strategie resulteerde in tenminste 50% verlaging van palpabele splenomegalie in 70% van de patiënten en in verbetering van de symptomen. De meest-frequente adverse events die dosisinterruptie of doseringsverlaging noodzakelijk maakten waren trombocytopenie (17,6% van de patiënten) en anemie (11,8%). De mediane hemoglobinegehalten bleven stabiel, en transfusie-afhankelijkheid nam niet toe vergeleken met baseline.

De onderzoekers concluderen dat de studie laat zien dat ruxolitinib kan worden gebruikt voor MF in patiënten met anemie.

1.Cervantes F, Ross DM, Radinoff A et al. Efficacy and safety of a novel dosing strategy for ruxolitinib in the treatment of patients with myelofibrosis and anemia: the REALISE phase 2 study. Leukemia 2021; epub ahead of print

Summary: Anemia is a frequent manifestation of myelofibrosis (MF), and there is an unmet need for effective treatments in anemic MF patients. The multinational phase 2 study REALISE evaluated a novel dosing strategy for ruxolitinib in these patients. The efficacy results were good and the safety was acceptable, reinforcing the notion that is is unnecessary to delay or withhold ruxolitinib because of co-existent or treatment-emergent anemia.