Veel nieuwe moleculaire entiteiten (NMEs) worden geëvalueerd voor mogelijke therapeutische toepassingen in de oncologie. Dr. Florence Bourgeois (Boston Children’s Hospital) en colelga’s hebben een analyse uitgevoerd van de ontwikkeling van nieuwe NMEs voor maligniteiten waarvan klinische testen begonnen tussen begin 2010 en eind 2015, met follow-up tot eind 2020. Ze publiceren de analyse in het Journal of the National Cancer Institute.¹

De analyse is gebaseerd op gegevens in de AdisInsight database en de FDA.gov website. De onderzoekers identificeerden 572 NMEs in first in human (FIH) fase 1-studies tussen begin 2010 en eind 2015. De meeste NMEs waren small molecules (n=316), antilichamen (n=148), of antibody-drug conjugates (n=44). Tijdens gemiddeld 8,0 jaar follow-up kwamen 173 NMEs niet verder dan FIH-studies en werden 39 goedgekeurd door de FDA. De waarschijnlijkheid van goedkeuring door de FDA binnen tien jaar na de FIH-studies was 10,4% (95%-bti 6,6-14,1). Mediaan 4,6 jaar na de start van FIH-studies werden 67 (11,7%) NMEs getest in studies met pediatrische patiënten en werden 5 NMEs (0,9%) goedgekeurd voor pediatrische indicaties.

De onderzoekers concluderen dat er behoefte is aan meer efficiënte klinische ontwikkelstrategieën voor nieuwe therapieën voor maligniteiten, met name voor kinderen.

1.Arfè A, Narang C, DuBois SG et al. Clinical development of new drugs for adults and children with cancer, 2010-2020. J Natl Cancer Inst 2023;djad082

Summary: Analysis of new molecular entities (NMEs) entering first-in-human (FIH) phase 1 trials from 2010 to 2015 found that after a mean follow-up of 8.0 years 173 of 572 NMEs did not advance beyond FIH trials, and 39 were approved by the FDA.