De multinationale fase 3-studie TOPAZ-1 randomiseerde patiënten met gevorderd galwegcarcinoom (aBTC) 1:1 naar durvalumab plus gemcitabine en cisplatine (durvalumabgroep; n=341) of placebo plus gemcitabine en cisplatine (placebogroep; n=344). In 2022 is gepubliceerd dat de overall survival , progressievrije overleving, en objective response rate significant beter waren in de durvalumabgroep dan in de placebogroep. Prof. Howard Burris (Sarah Cannon Research Institute, Nashville TN) en collega’s publiceren nu in The Lancet Oncology patiënt-gerapporteerde uitkomsten van de studie.¹

De nu gepubliceerde analyse heeft betrekking op 318 patiënten in de durvalumabgroep en 328 patiënten in de placebogroep die bij randomisatie en regelmatig tijdens mediaan 9,9 maanden follow-up de QLQ-C30 vragenlijst beantwoordden, en op 305 patiënten in de durvalumabgroep en 322 patiënten in de placebogroep die tijdens mediaan 10,2 maanden follow-up de QLQ-BIL21 vragenlijst beantwoordden. De baseline scores waren over het algemeen similar in de durvalumabgroep en de placebogroep. Voor algemene gezondheidsstatus, kwaliteit van leven, functioneren, en symptomen waren er geen significante verschillen tussen beide groepen in tijd tot verslechtering. De mediane tijd tot verslechtering of kwaliteit van leven was 7,4 maanden (95%-bti 5,6-8,9) in de durvalumabgroep en 6,7 maanden (5,6-7,9) in de placebogroep, en de gecorrigeerde gemiddelde verandering ten opzichte van baseline was 1,23 (-0,71 tot +3,16) in de durvalumabgroep en 0,35 (-1,63 tot 2,32) in de placebogroep.

De onderzoekers concluderen dat toevoeging van durvalumab aan gemcitabine en cisplatine niet resulteerde in verslechtering van de patiënt-gerapporteerde uitkomsten.

1.Burris HA III, Okusaka T, Vogel A et al. Durvalumab plus gemcitabine and cisplatin in advanced biliary tract cancer (TOPAZ-1): patient-reported outcomes from a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Oncol 2024;25:626-635

Summary: Analysis of patient-reported outcomes (PROs) of the phase 3 TOPAZ-1 trial showed that among patients with advanced biliary tract cancer, addition of durvalumab to gemcitabine and cisplatin did not have a detrimental effect on PROs, suggesting that durvalumab plus gemcitabine and cisplatin is a tolerable regimen in this population.