De multinationale fase 3-studie CARTITUDE-4 randomiseerde patiënten met lenalidomide-refractair multipel myeloom na één tot drie eerdere behandelingen naar de BCMA-gerichte CAR T-celtherapie ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel; n=208) of standaard-zorg naar keus van de behandelaar (n=211). De mediane duur van follow-up was 15,9 maanden. In 2023 is gepubliceerd dat de progressievrije overleving significant beter was in de cilta-celgroep dan in de standaard-zorggroep. Dr. Roberto Mina (Academisch Ziekenhuis Città della Salute e della Scienzia di Torino, Italië) en collega’s publiceren nu in The Lancet Haematology patiënt-gerapporteerde uitkomsten (PROs) van de studie.¹

De mediane leeftijd van de 419 geïncludeerde patiënten was 61 jaar; de ECOG performance status was 0 of 1. Baseline PRO-vragenlijsten werden beantwoord door 92% van de patiënten in de cilta-celgroep en 91% van de patiënten in de standaard-zorggroep, en de compliantie aan de post-baseline Multiple Myeloma Symptom and Impact Questionnaire (MySlm-Q) was 70% tot 81% (cilta-cel) en 79% tot 89% (standaard-zorg). De MySlm-Q mediane tijd tot verslechtering van de symptomen was 23,7 maanden met cilta-cel versus 18,9 maanden met standaard-zorg (HR 0,42; 95%-bti 0,26-0,68). De twaalf-maands gemiddelde veranderingen voor EORTC global health status (GHS) waren +10,1 versus -1,5 punten en voor EQ-5D-5L visual analogue scale (VAS) +8,0 versus +1,4. De percentages patiënten met klinisch relevante verbetering in GHS en VAS waren hoger met cilta-cel dan met standaard-zorg.

De onderzoekers concluderen dat cilta-cel vergeleken met standaard-zorg resulteerde in verbetering van de gezondheids-gerelateerde kwaliteit van leven en uitstel van verslechtering van symptomen onder patiënten met lenalidomide-refractair multipel myeloom.

1.Mina R, Mylin AK, Yokoyama H et al. Patient-reported outcomes following ciltacabtagene autoleucel or standard of care in patients with lenalidomide-refractory multiple myeloma (CARTITUDE-4): results of a randomised, open-label, phase 3 trial. Lancet Haematol 2025;12:E45-E56

Summary: Patient-reported outcomes analysis of the multinational phase 3 CARTITUDE-4 trial found that among patients with lenalidomide-refractory multiple myeloma, cilta-cel compared with standard of care resulted in improved health-related quality of life and delayed symptom worsening.