Er zijn niet veel systemische behandelingen voor metastatisch galwegcarcinoom (mBTC), en de mediane overall survival van de patiënten is korter dan een jaar. Het Amerikaanse multicenter MyPathway-project evalueert de werkzaamheid van FDA-goedgekeurde middelen voor niet-geïndiceerde maligniteiten met potentieel-actionabele genetische veranderingen. Prof. Milind Javle (MD Anderson Cancer Center, Houston TX) en collega’s publiceren in The Lancet Oncology resultaten van een MyPathway-studie van pertuzumab plus trastuzumab voor mBTC met HER2-amplificatie, HER2-overexpressie of beide.¹

De studie includeerde volwassen patiënten met eerder-behandeld HER2-positief mBTC en een ECOG performance status 2 of beter in 23 centra in de Verenigde Staten. De patiënten kregen intraveneus pertuzumab (840 mg loading dose, en vervolgens 420 mg iedere drie weken) plus trastuzumab (8 mg/kg loading dose, en vervolgens 6 mg/kg iedere drie weken). Het primaire eindpunt was lokaal-beoordeelde objective response rate.


Het cohort bestond uit 39 voor activiteit evalueerbare patiënten. De mediane follow-up was 8,1 maanden (IQR 2,7-15,7). Partiële respons werd gezien in 9 van 39 patiënten (ORR 23%; 95%-bti 11-39). Graad 3 of 4 treatment-emergent adverse events werden gerapporteerd voor 18 van 39 patiënten (46%), vooral verhoogd alanine-aminozuurtransferase (13% van de patiënten), aspartaat-aminozuurtransferase (13%). Ernstige TRAEs werden gerapporteerd voor 10% van de patiënten, waaronder alleen abdominale pijn voorkwam in meer dan één patiënten (namelijk twee; 5%). Geen van de patiënten overleed aan met de behandeling samenhangende oorzaken.

De onderzoekers concluderen dat behandeling met pertuzumab plus trastuzumab goed werd verdragen door patiënten met eerder-behandeld HER2-positief mBTC. De response rate was veelbelovend.

1.Javle M, Borad MJ, Azad N et al. Pertuzumab and trastuzumab for HER2-positive, metastatic biliary tract cancer (MyPathway): a multicentre, open-label, phase 2a, multiple basket study. Lancet Oncol 2021; epub ahead of print

Summary: A multicenter study in the USA found tolerability and promising activity (ORR 23%) of the combination of pertuzumab and trastuzumab for previously treated HER2-positive metastatic biliary tract cancer.