Medulloblastoom in volwassen patiënten is een relatief zeldzame aandoening, met ongeveer 0,6 patiënten per miljoen personen. De multinationale fase 2-studie NOA-07 onderzocht de waarde van radio-polychemotherapie als eerstelijns behandeling voor medulloblastoom in volwassenen. Prof. Peter Hau (Universtiteit van Regensburg, Duitsland) en collega’s publiceren de studie vandaag online in Neuro-Oncology.¹

De studie includeerde dertig evalueerbare patiënten. De helft van de patiënten had klassieke en de andere helft desmoplastische-nodulaire histologie; twintig patiënten behoorden tot de SHH-subgroep zonder TP53-veranderingen, vier tot de WNT-subgroep, en vijf non-WNT-non-SHH. Ze kregen cranio-spinale bestraling gecombineerd met vincristine, gevolgd door onderhoudsbehandeling met acht cycli cisplatine, lomustine, en vincristine. Het primaire eindpunt van de studie was toxiciteits-gerelateerde discontinuatie van de behandeling, met als feasiblity-criterium dat tenminste 45% van de patiënten tenminste vier cycli onderhouds-chemotherapie zouden verdragen.

Vier cycli onderhouds-chemotherapie bleek verdragen te worden door eenentwintig patiënten (70%). De meest-voorkomende adverse events waren hematologische bijwerkingen en polyneuropathie, die resulteerden in frequente doseringsreducties. Tijdens de behandeling was er significante verbetering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven en in verbal fluency. De drie-jaars gebeurtenisvrije overleving was 66,6%.

De onderzoekers concluderen dat de pilot-studie heeft laten zien dat radio-polychemotherapie voor medulloblastoom in volwassenen feasible is, zij het ten koste van aanzienlijke AEs. Nader onderzoek van gemodificeerde doseringen kan wellicht leiden tot betere verdraagbaarheid van de behandeling.

1.Beier D, Proescholdt M, Reinert C et al. Multicenter pilot study of radio-chemotherapy as first-line treatment for adults with medulloblastoma (NOA-07). Neuro-Oncology 2017; epub ahead of print