Fase 3-studies die de basis vormen voor FDA goedkeuring van geneesmiddelen voor maligniteiten hebben vaak stringente inclusiecriteria, waardoor de generaliseerbaarheid van de studieresultaten voor de algemene bevolking in de klinische praktijk twijfelachtig kan zijn. Een analyse van deze studies heeft de diversiteit van de patiëntenpopulatie geïnventariseerd. Prof. Yüksel Ürün (Universiteit van Ankara) en collega’s publiceren de analyse in het International Journal of Cancer.¹

In de literatuur vonden de onderzoekers 152 fase 3-studies met tezamen 105.397 patiënten waarop FDA-goedkeuring van middelen voor solide maligniteiten tussen begin 2006 en eind juni 2020 gebaseerd was. Het percentage vrouwen (36% versus 49,6%; p<0,001) en het percentage zwarte patiënten (2,1% versus 9,8%; p<0,001) in de studies was significant lager dan hun relatieve prevalentie in de SEER-database. De studies includeerden 1,3% respectievelijk 0,8% patiënten met HBV- en HCV-infectie, en 1,6% patiënten met gecontroleerde hersenmetastase.

De onderzoekers concluderen dat vrouwen, zwarte patiënten, en patiënten met HBV- of HCV-infectie en hersenmetastase ondervertegenwoordigd waren in fase 3-studies die de basis vormden voor FDA-goedkeuring van oncologiegeneesmiddelen.

1.Yekedüz E, Trapani D, Xu W et al. Assessing population diversity in phase III trials of cancer drugs supporting FDA approval in solid tumors. Int J Cancer 2021; epub ahead of print