Idecabtagene vicleucel (ide-cel) is een op BCMA gerichte CAR T-celtherapie. De multicenter fase 1-studie CRB-401 in de Verenigde Staten evalueerde ide-cel onder 62 patiënten met recidiverend of refractair multipel myeloom (RRMM). In 2019 werden eerste resultaten van de studie gepubliceerd. Dr. Yi Lin (Mayo Clinic, Rochester MN) en collega’s publiceren in Nature Medicine een post-hoc analyse van de studie, na mediaan 18,1 maanden follow-up.¹



De studie voldeed aan de vooraf-gedefinieerde criteria voor het primaire eindpunt veiligheid, met lage percentages graad 3 of 4 cytokine release syndrome (6,5%) en neurotoxiciteit (1,6%). De figuur toont resultaten voor werkzaamheid. De objective response rate was 75,8%; 64,5% van de patiënten had very good partial response of beter, en 38,7% had complete response of stringent complete response. De mediane duur van respons was 10,3 maanden, de mediane progressievrije overleving was 8,8 maanden, en de mediane overall survival was 34,2 maanden. Expansie van ide-cel in bloed en beenmerg was gecorreleerd met klinische werkzaamheid en postinfusie verlaging van BCMA-gehalte.

De onderzoekers concluderen dat deze resultaten de veiligheid, tolerabiliteit, en werkzaamheid van ide-cel voor RRMM bevestigen.

1.Lin Y, Raje NS, Berdeja JG et al. Idecabtagene vicleucel for relapsed and refractory multiple myeloma: post hoc 18-month follow-up of a phase 1 trial. Nature Medicine 2023; epub

Summary: The multicenter phase 1 CRB-401 trial evaluated idecabtagene vicleucel for relapsed and refractory multiple myeloma in 62 patients. Post hoc 18-month follow-up of the trial found low rates of grade 3 or 4 cytokine release syndrome (6.5%) and neurotoxicity (1.6%) and promising efficacy.