De Franse ALFA-0702 studie onderzocht de prognostische impact van post-inductie NPM1-gemuteerde minimaal residuele ziekte (NPM1m MRD) in AML-patiënten in de leeftijd van achttien tot en met zestig jaar, en de vraag of NPM1m MRD kan worden gebruikt als voorspeller voor het profijt van allogene stamceltransplantatie. Prof. Nicolas Boissel (Hôpital Saint Louis, Parijs) en collega’s publiceren uitkomsten van de studie online in het Journal of Clinical Oncology.¹ Van de 229 patiënten met NPM1m die in de studie behandeld werden was MRD-beoordeling mogelijk in 152 patiënten in eerste remissie.

De patiënten die na inductietherapie geen 4-log reductie in NPM1m perifeer bloed-MRD bereikten hadden een hogere cumulatieve incidentie van relapse (subhazard ratio 5,83; p<0,001) en slechtere overall survival (HR 10,99; p<0,001). In multivariate analyse waren abonormaal karyotype, aanwezigheid van FLT3 internal tandem duplication, en minder dan 4-log reductie in perifeer bloed MRD significant geassocieerd met hogere incidentie van relapse en kortere OS. Onder patiënten met ongunstige AML volgens de criteria van European LeukemiaNet resulteerde alloSCT in significante verbetering van ziektevrije overleving en OS in patiënten met een minder dan 4-log reductie in perifeer bloed MRD. Dit profijt werd niet gezien in patiënten met een meer dan 4-log reductie.

De onderzoekers concluderen dat vroege NPM1m-MRD sterke prognostische betekenis heeft, en kan worden gebruikt als predictieve factor voor indicatie van alloSCT.

1.Balsat M, Renneville A, Thomas X et al. Postinduction minimal residual disease predicts outcome and benefit from allogeneic stem cell transplantation in acute myeloid leukemia with NPM1 mutation: A study by the Acute Leukemia French Association Group. J Clin Oncol 2016; epub ahead of print