Allogene hematopoïetische stamceltransplantatie (HSCT) is een curatieve behandeling voor gevorderde hematologische maligniteiten. HSCT van HLA-mismatched donoren is geassocieerd met slechtere overleving. Een multicenter fase 2-studie in de Verenigde Staten heeft post-transplantatie cyclofosfamide (PTCy)-gebaseerde GVHD-profylaxe geëvalueerd onder HSCT-ontvangers die perifeer-bloed stamcellen (PBSCs) krijgen van HLA-mismatched niet-verwante donoren (MMUDs). Dr. Steven Michael Devine (Center for International Blood and Marrow Transplant Research, Minneapolis MN) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie, in 21 centra in de VS, includeerde 145 volwassen patiënten die een GVHD-profylaxeregime kregen bestaande uit cyclofosfamide, tacrolimus, en mycofenolaat mofetil. Er waren 75 patiënten die myeloablatieve conditionering (MAC) kregen en 70 patiënten die gereduceerde-intensiteit of niet-myeloablatieve conditionering (RIC/NMA) voorafgaand aan HSCT van een MMUD. Het primaire eindpunt was één-jaars overall survival percentages in de twee groepen. Deze bedroegen 83,8% (95%-bti 73,1-90,4) in de MAC-groep en 78,6% (67-86,5) in de RIC/NMA-groep. Incidentie van graad III of IV GVHD na zes maanden was 8% (95%-bti 3,2-15,6) in de MAC-groep en 10% (4,4-18,4) in de RIC/NMA-groep, en die van matig/ernstige chronische GVHD na één jaar 10,3% (4,4-18,9) respectievelijk 8,6% (3,5-16,6).

De onderzoekers concluderen dat PTCy-gebaseerde GVHD-profylaxe na PBSC-HSCT van een MMUD resulteerde in gunstige één-jaars OS-percentages.

1.Al Malki MM, Bo-Subair S, Olson J et al. Post-transplant cyclophosphamide-based graft-versus-host disease prophylaxis after mismatched unrelated donor peripheral blood stem cell transplantation. J Clin Oncol 2025; epub ahead of print

Summary: A multicenter phase 2 trial in the USA found that post-transplant cyclophosphamide-based GVHD prophylaxis after peripheral blood stem cell transplantation from HLA-mismatched unrelated donors resulted in favorable one-year overall survival rates.