De uitkomsten van patiënten met chronische myeloïde leukemie in blastenfase (CML-BP) zijn altijd slecht geweest. Prof Jorge Cortes (MD Anderson Cancer Center, Houston TX) en collega’s hebben een studie uitgevoerd van kenmerken, prognostische factoren, en overlevingsuitkomsten van patiënten met CML-BP in de tyrosine kinase inhibitor era. Ze publiceren de studie online in Cancer.¹

De studie includeerde 477 CML-BP patiënten (64% mannen) van MD Anderson die op enig moment in de loop van hun ziekte TKI-behandeling hadden ondergaan. De mediane leeftijd van de patiënten bij inclusie was 53 jaar (range 16 tot 84 jaar). Ongeveer 80% van de patiënten waren oorspronkelijk gediagnostiseerd in de chronische fase van CML, mediaan 41 maanden (range 0,7 tot 298 maanden) voor transformatie naar CML-BP. De novo CML-BP werd gezien in 71 patiënten. Ongeveer 72% van de patiënten was met TKI behandeld voor de CML-BP diagnose.

De initiële behandeling voor CML-BP was alleen TKI (35%), TKI met chemotherapie (46%), en niet-TKI behandeling. De mediane overall survival was 12 maanden, en de mediane faalvrije overleving was 5 maanden. Factoren die in multivariate analyse voorspellend waren voor slechtere overleving waren myeloïde immuunfenotype, voorafgaande TKI-behandeling, leeftijd hoger dan 57 jaar, LDH hoger dan 1227 IU/l, trombocytengetal lager dan 102 K/μl, geen geschiedenis van stamceltransplantatie, en aanwezigheid van chromosoom 15-afwijkingen. Bereiken van majeure hematologische respons en/of complete cytogenetische respons op eerstelijns behandeling was voorspellend voor betere overleving. De combinatie van TKI met intensieve chemotherapie gevolgd door stamceltransplantatie was geassocieerd met de beste uitkomsten.

De onderzoekers concluderen dat patiënten met CML-BP ook in het tijdperk van TKIs nog steeds slechte uitkomsten hebben.

1. Jain PJ, Kantarjian HM, Ghorab A et al. Prognostic factors and survival outcomes in patients with chronic myeloid leukemia in blast phase in the tyrosine kinase inhibitor era: Cohort study of 477 patients. Cancer 2017; epub ahead of print