Bortezomib is een standaard-behandeling voor Amyloid Light Chain (AL)-amyloïdose, maar er zijn weinig gegevens beschikbaar over de duur van respons. Een prospectieve studie van het Britse National Amyloidosis Centre (Londen) heeft uitkomsten geïnventariseerd van upfront bortezomib voor AL-amyloïdose in een groot cohort. Dr. Ashutosh Wechalekar en collega’s publiceren de studie online in Blood.¹

De studie includeerde 915 patiënten die bortezomib kregen voor nieuw-gediagnostiseerde AL-amyloïdose. Respons werd gezien in 65% van de patiënten, en complete of zeer goede partiële respons in 49%. Stringente dFLC-respons (serum free light chains < 10 mg/l) werd gezien in 30%, en dFLC 10-40 mg/l in 22%. De mediane overall survival was 72 maanden. Er waren 289 patiënten die overleden zonder overgegaan te zijn naar tweedelijns behandeling. Onder de overige 626 patiënten werd de mediane tijd-tot-volgende-behandeling (TNT) niet bereikt (55% was na zeven jaar nog niet begonnen met een volgende behandeling). Patiënten met stringente dFLC-respons hadden significant langere OS en TNT dan patiënten met mindere respons. Na drie jaar was 84% van de patiënten met stringente dFLC-respons nog niet overgegaan naar volgende behandeling, vergeleken met 72% van de patiënten met complete respons.

De onderzoekers concluderen dat bortezomib voor nieuw-gediagnostiseerde AL-amyloïdose leidde tot diepe en duurzame responsen.

1.Manwani R, Cohen O, Sharpley F et al. A prospective observational study of 915 patients with systemic AL amyloidosis treated with upfront bortezomib. Blood 2019; epub ahead of print

Summary: A prospective study in the United Kingdom investigated outcomes in a large cohort (n=915) of AL amyoidosis patients treated with upfront bortezomib. The study found deep and durable responses. A stringent dFLC response was associated with 84% of patients not progressing to further treatment at 3 years.