![Dr. Massimo Breccia](https://i.ytimg.com/vi/e2HPlK0Cytc/maxresdefault.jpg)
Tussen begin februari 2015 en eind december 2020 werden in Italië 666 CML-patiënten met ponatinib behandeld: 515 in CP, 50 in AP, en 101 in BP. De mediane leeftijd bij begin van de behandeling was 58,7 jaar, en de meeste patiënten (57,1%) waren mannen. De mediane tijd van de diagnose tot start van ponatinib was 2,35 jaar: 259 patiënten (38,9%) hadden twee eerdere lijnen gehad, 260 (39,0%) drie lijnen, en 147 (22,1%) vier of meer lijnen. Onder de 593 patiënten met beschikbare gegevens resulteerde ponatinib in moleculaire respons (van majeure moleculaire respons tot een score lager dan 0,01% op de International Reporting Scale) in 59% van de patiënten. De mediane follow-up was 14,4 maanden. Tenminste één doseringsreductie vanwege adverse events was vereist in 136 patiënten (20,4%), terwijl in 309 patiënten (46,4%) de dosering verlaagd werd zonder waargenomen AE maar uit voorzorg. Discontinuering van de behandeling vond plaats in 261 patiënten (39%), zonder significante associatie tussen het aantal eerdere lijnen behandeling en duur van de ponatinib-behandeling.
De onderzoekers concluderen dat ponatinib als derde- of laterelijns behandeling voor CML resulteerde in moleculaire respons in bijna 60% van de patiënten, en dat doseringsreductie niet alleen als reactie op AEs werd toegepast.
1.Breccia M, Olimpieri PP, Celant S et al. Management of chronic myeloid leukaemia patients treated with ponatinib in a real-life setting: a retrospective analysis from the monitoring registries of the Italian Medicines Agency (AIFA). Br J Haematol 2022; epub ahead of print
Summary: Real-life analysis of Italian CML patients treated with ponatinib found that almost 60% of patients had a molecular response.