De TKI ponatinib is goedgekeurd voor de behandeling van volwassen patiënten met CML in chronische fase (CP), acceleratiefase (AP), of blastaire fase (BP) die resistent of intolerant zijn tegen dasatinib of nilotinib. Een analyse door het Agenzia Italiana del Farmaco heeft real-life gebruik en uitkomsten van ponatinib voor CML geïnventariseerd. Dr. Massimo Breccia (Sapienza Universiteit, Rome) en collega’s publiceren de analyse in het British Journal of Haematology.¹

Tussen begin februari 2015 en eind december 2020 werden in Italië 666 CML-patiënten met ponatinib behandeld: 515 in CP, 50 in AP, en 101 in BP. De mediane leeftijd bij begin van de behandeling was 58,7 jaar, en de meeste patiënten (57,1%) waren mannen. De mediane tijd van de diagnose tot start van ponatinib was 2,35 jaar: 259 patiënten (38,9%) hadden twee eerdere lijnen gehad, 260 (39,0%) drie lijnen, en 147 (22,1%) vier of meer lijnen. Onder de 593 patiënten met beschikbare gegevens resulteerde ponatinib in moleculaire respons (van majeure moleculaire respons tot een score lager dan 0,01% op de International Reporting Scale) in 59% van de patiënten. De mediane follow-up was 14,4 maanden. Tenminste één doseringsreductie vanwege adverse events was vereist in 136 patiënten (20,4%), terwijl in 309 patiënten (46,4%) de dosering verlaagd werd zonder waargenomen AE maar uit voorzorg. Discontinuering van de behandeling vond plaats in 261 patiënten (39%), zonder significante associatie tussen het aantal eerdere lijnen behandeling en duur van de ponatinib-behandeling.

De onderzoekers concluderen dat ponatinib als derde- of laterelijns behandeling voor CML resulteerde in moleculaire respons in bijna 60% van de patiënten, en dat doseringsreductie niet alleen als reactie op AEs werd toegepast.

1.Breccia M, Olimpieri PP, Celant S et al. Management of chronic myeloid leukaemia patients treated with ponatinib in a real-life setting: a retrospective analysis from the monitoring registries of the Italian Medicines Agency (AIFA). Br J Haematol 2022; epub ahead of print

Summary: Real-life analysis of Italian CML patients treated with ponatinib found that almost 60% of patients had a molecular response.