Idecabtagene vicleucel (ide-cel) is een autologe op B-cell maturation antigen (BCMA) gerichte CAR t-celtherapie. Op basis van resultaten van de fase 2-studie KarMMa is ide-cel goedgekeurd voor recidiverend of refractair multipel myeloom (RRMM). De studie liet overall respons en complete respons of beter zien in 73% respectievelijk 33% van de patiënten. Een retrospectieve studie van het Myeloma CAR T Consortium heeft ide-cel voor RRMM in de klinische praktijk geëvalueerd. Dr. Doris Hansen (Moffitt Cancer Center, Tampa FL) en collega’s publiceren de resultaten in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie, uitgevoerd in elf centra in de Verenigde Staten, includeerde 196 patiënten die leukaferese ondergingen, van wie uiteindelijk 159 ide-cel infusie kregen. Honderdvijfentwintig (75%) van deze patiënten zouden niet hebben kunnen voldoen aan inclusiecriteria van KarMMa vanwege comorbiditeiten op het moment van leukaferese. Na infusie van ide-cel werd any grade en graad 3 of hoger cytokine release syndrome gezien in 82% respectievelijk 3% van de patiënten en any grade en graad 3 of hoger neurotoxiciteit in 18% respectievelijk 6%. Overall respons en tenminste complete respons werden gezien in 84% respectievelijk 42%. De mediane follow-up na ide-cel toediening was 6,1 maanden. De mediane progressievrije overleving was 8,5 maanden (95%-bti 6,5-NR) en de mediane overall survival was 12,5 maanden (11,3-NR). Factoren die in multivariate analyse geassocieerd waren met slechtere PFS waren eerdere blootstelling aan BCMA-gerichte therapie, hoog-risico cytogenetics, ECOG performance status 2 of hoger ten tijde van lymfodepletie, en jeugdigere leeftijd.

De onderzoekers concluderen dat ide-cel voor RRMM in de echte wereld vergelijkbare uitkomsten had met die in KarMMa, ondanks het feit dat de meeste real-world patiënten niet voldeden aan de inclusiecriteria van KarMMa.

1.Hansen DK, Sidana S, Peres LC et al. Idecabtagene vicleucel for relapsed/refractory multiple myeloma: real-world experience from the Myeloma CAR T Consortium. J Clin Oncol 2023; epub ahead of print

Summary: A retrospective study by the Myeloma CAR T Consortium evaluated idecabtagene vicleucel for relapsed or refractory multiple myeloma in the real world. Grade ≥ 3 cytokine release syndrome was seen in 3% of patient and grade ≥ 3 neurotoxicity occurred in 6%. Best overall and ≥ complete response rates were 84% and 42%. Median overall survival was 12.5 months.