Cabozantinib is goedgekeurd voor de behandeling van metastatisch niercelcarcinoom (mRCC) op basis van studies van herdercellig RCC. Er zijn geen prospectieve studies uitgevoerd van werkzaamheid en veiligheid van cabozantinib voor niet-heldercellig (ncc)RCC. Dr. Lauren Harshman (Dana-Farber Cancer Institute, Boston MA) en collega’s hebben een retrospectieve studie uitgevoerd van ervaringen met cabozantinib voor gevorderd nccRCC in de klinische praktijk. Ze publiceren de studie online in The Lancet Oncology.¹

De studie is uitgevoerd in 21 centra in de Verenigde Staten en één centrum in België. Inclusiecriteria waren metastatisch nccRCC, en behandeling met cabozantinib in enige lijn van behandeling tussen begin 2015 en 2018. Gemengde tumoren met een heldercellige component werden geëxcludeerd. De onderzoekers identificeerden 112 patiënten die aan de inclusiecriteria voldeden. Er waren 66 patiënten (59%) met papillaire histologie, zeventien (15%) met Xp11.2-translocatie histologie, vijftien (13%) met niet-geklasseerde histologie, tien (9%) met chromofobe histologie, en vier (4%) met collecting duct histologie. In 39 van 112 patiënten (27%; 95%-bti 19-36) werd objectieve respons gezien. De mediane follow-up was 11 maanden, de mediane tijd tot behandelfalen was 6,7 maanden; de mediane progressievrije overleving was 7,0 maanden; en de mediane overall survival was 12,0 maanden. De meest-gerapporteerde adverse events waren vermoeidheid (52% van de patiënten) en diarree; de meest-gerapporteerde graad 3 AEs waren huidtoxiciteit (4%) en hypertensie (4%). Er waren geen graad 4 of 5 AEs. Onder patiënten met beschikbare next-generation sequencing gegevens (n=54) werden geen associaties gezien tussen mutaties en respons.

De onderzoekers concluderen dat deze real-world studie aanwijzingen geeft voor werkzaamheid en veiligheid van cabozantinib voor gevorderd ncRCC, hoewel het definitieve oordeel pas kan worden gegeven na een gerandomiseerde prospectieve studie.

1.Martínez Chanzá N, Xie W, Bilen MA. Cabozantinib in advanced non-clear-cell renal cell carcinoma: a multicentre, retrospective, cohort study. Lancet Oncol 2019; epub ahead of print

Summary: While no prospective studies have been published on cabozantinib for non-clear-cell renal cell carcinoma, a retrospective real-world study in the USA and Belgium found evidence of antitumor activity and safety.