De ziekte van Rosai-Dorfman (RDD) is een histiocytaire neoplasme, met veranderingen in de MAPK-route, vooral in KRAS en MEK, in ongeveer 40% van de patiënten. Een retrospectieve cohortstudie in de Mayo Clinic Rochester MN) en de University of Alabama at Birmingham heeft de MEK-remmer cobimetinib voor RDD geëvalueerd. Dr. Ronald Go (Mayo Clinic) en collega’s publiceren de studie in JAMA Oncology.¹

De studie includeerde 11 vrouwen en 5 mannen met RDD. De mediane leeftijd was 57 jaar (range 31-74). De patiënten kregen oraal cobimetinib 20 tot 60 mg eenmaal daags gedurende de eerste drie weken van vier-weekse cycli. De PET-radiografische respons werd centraal beoordeeld. De mediane duur van follow-up was 19,0 maanden. Er waren vijf patiënten met complete respons en vijf patiënten met partiële respons, voor een ORR van 63%. Somatische verandering in KRAS of MEK werden gezien in 8 patiënten. De groep patiënten met KRAS- of MEK-veranderingen had hogere ORR (88% versus 39%; p=0,03), diepere responses (complete respons 71% versus 0%; p=0,002), en beter één-jaars progressievrije overlevingspercentage (100% versus 29%; p<0,001) dan de groep patiënten zonder dergelijke veranderingen. Graad 2 of hoger adverse events werden gezien in 75% van de patiënten, en in 56% was doseringsaanpassing of onderbreking/discontinuering van de behandeling vereist vanwege AEs.

De onderzoekers concluderen dat cobimetinib resulteerde in gunstige uitkomsten onder patiënten met RDD met KRAS- of MEK-veranderingen.

1.Abeykoon JP, Rech KL, Young JR et al. Outcomes after treatment with cobimetinib in patients with Rosai-Dorfman disease based on KRAS and MEK alteration status. JAMA Oncol 2022.4432

Summary: A retrospective cohort study at two US tertiary care centers found that treatment with cobimetinib was associated with favorable outcomes in patients with KRAS- or MEK-variant Rosai-Dorfman disease; however, adverse events requiring dose modifications were common.