Goedkeuring van hypomethylerende middelen (HMAs) voor chronische myelomonocytaire leukemie (CMML) is gebaseerd op studies die zijn uitgevoerd in patiënten met myelodysplastische syndromen. Een retrospectieve cohortstudie heeft de werkzaamheid van HMAs vergeleken met andere behandelingen voor CMML. Dr. Lisa Pleyer (Paracelsus Medische Universiteit, Salzburg) en collega’s publiceren de studie vandaag in The Lancet Haematology.¹

De studie includeerde 949 patiënten die tussen november 2017 en februari 2019 voor nieuw-gediagnostiseerde CMML werden behandeld in 38 centra in Europa en de Verenigde Staten. Van deze patiënten werd 43% behandeld met HMAs, 41% met hydroxyurea (HU), en 9% met intensieve chemotherapie (IC). De mediane overall survival was 20,7 maanden voor de groep HMA-behandelde patiënten versus 15,6 maanden voor de groep HU-behandelde patiënten en 14,0 maanden voor de IC-behandelde patiënten (in gecorrigeerde gestratificeerde analyses HU versus HMA HR 1,39; p=0,002; en IC versus HMA HR 1,55; p=0,0027). Onder patiënten met myeloproliferatief CMML was de mediane OS 17,6 maanden in de groep HMA-behandelde patiënten versus 12,6 maanden in de groep HU-behandeld patiënten en 12,3 maanden in de groep IC-behandelde patiënten (HR 1,38; p=0,0027 respectievelijk HR 1,44; p=0,040). Onder de patiënten met lager-risico ziekte (myelodysplastische CMML met minder dan 10% blasten, CMML-0, of lager-risico CPSS) was HMA-behandeling vergeleken met andere behandeling niet geassocieerd met OS-voordeel.

De onderzoekers concluderen dat HMAs de middelen van eerste keus zijn voor hoger-risico CMML en myeloproliferatief CMML.

1.Pleyer L, Leisch M, Kourakli A et al. Outcomes of patients with chronic myelomonocytic leukaemia treated with non-curative therapies: a retrospective cohort study. Lancet Haematol 2021;2:E135-E148

Summary: A retrospective cohort study including 949 patients from 38 centers in Europe and the USA found that hypomethylating agents were the preferred therapy for higher-risk CMML and myeloproliferative CMML.