Belzutifan is een selectieve remmer van hypoxia-inducible factor 2 α (HIF-2a) die wordt gebruikt als gerichte therapie voor Von Hippel-Lindau (VHL)-syndroom geassocieerde tumoren. De real-world werkzaamheid van belzutifan voor CNS-hemangioblastoom is niet bekend. Een retrospectieve single-center studie in de Mayo Clinic (Rochester MN) heeft deze werkzaamheid onderzocht. Dr. Ugur Sener en collega’s publiceren de studie in het Journal of Neuro-Oncology.¹

De studie includeerde vier patiënten (allen vrouwen; mediane leeftijd 36 jaar) met VHL en craniospinaal hemangioblastoom dat niet in aanmerking kwam voor chirurgische resectie. De behandeling met belzutifan duurde mediaan 11 maanden (range 6-17). Alle patiënten hadden radiografische respons, na mediaan 3 maanden (range 2-5),  met maximale respons na mediaan 8 maanden (range 3-17). De behandeling werd goed verdragen, met anemie als belangrijkste adverse event. Geen patiënt had onderbreking van de behandeling of aanpassing van de dosering nodig. Geen van de patiënten had hypoxie.

De onderzoekers concluderen dat belzutifan voor CNS-hemangioblastoom in volwassenen met VHL veilig was en goed verdragen werd en resulteerde in sterke ziekterespons.

1.Neth BJ, Webb MJ, White J et al. Belzutifan in adults with VHL-associated central nervous system hemangioblastoma: a single-center experience. J Neuro-Oncol 2023; epub ahead of print

Summary: A single-center retrospective trial at the Mayo Clinic (Rochester, MN) evaluated belzutifan in four adult patients with VHL and craniospinal CNS hemangioblastoma not amenable to surgical resection. The treatment was safe and well-tolerated and induced strong disease response.