Chemo-immuuntherapie wordt veel gebruikt voor recidiverend pediatrisch hoog-risico neuroblastoom (HRNB). Een retrospectieve multicenterstudie heeft de combinatie van irinotecan-temozolomide-dinutuximab plus GM-CSF (I/T/DIN/GM-CSF) voor recidiverend HRNB in patiënten jonger dan dertig jaar bij de initiële diagnose geëvalueerd. Dr. Benjamin Lerman (Children’s Hospital of Philadelphia PA) en collega’s publiceren de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De studie includeerde 146 patiënten, onder wie 37% met MYCN-geamplificeerde tumoren. I/T/DIN/GM-CSF resulteerde in objectieve respons in 49% van de patiënten, onder wie 29% met complete respons (CR), 14% met partiële respons (PR), en 5% met mineure respons (MR. Stabiele en progressieve ziekte (SD/PD) werden gezien in 21% respectievelijk 30%. Van de patiënten met SD of beter bij de eerste post I/T/DIN/GM-CSF evaluatie had 22% betere respons bij de volgende evaluatie. Het mediane aantal cycli was 4,5 (range 1-31). De mediane duur van respons was 15,9 maanden. De mediane progressievrije overleving was 13.1 maanden, en het twee-jaars PFS-percentage was 28%.

De onderzoekers concluderen dat I/T/DIN/GM-CSF voor recidiverend HRNB resulteerde in objectieve respons in ongeveer de helft van de patiënten, en met lange PFS in patiënten met respons.

1.Lerman BJ, Li Y, Carlowicz C et al. Progression-free survival and patterns of response in patients with relapsed high-risk neuroblastoma treated with irinotecan/temozolomide/dinutuximab/granulocyte-macrophage colony-stimulating factor. J Clin Oncol 2022; epub ahead of print

Summary: A multicenter retrospective study included patients who were age ≤ 30 years at diagnosis of high-risk neuroblastoma, and had relapsed or progressive disease. Patients received at least one cycle of irinotecan/temozolomide/dinutuximab/granulocyte-macrophage colony-stimulating factor. Approximately half of patients had objective responses. More than one of three patients with minor or partial response on first evaluation ultimately had complete response. The median duration of response was 13.1 months.